法國藥企Cellectis專注于開發(fā)基于基因編輯的異體基因CAR-T細胞（UCART）的公司。
UCART22是Cellectis的第二個自己開發(fā)的TALEN?基因編輯產品候選者，研究用于治療B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL ）在成人患者。
如果監(jiān)管部門獲批，Cellectis計劃在2018年第三季度啟動一期臨床試驗。
臨床研究將在得克薩斯大學MD安德森癌癥中心進行，由助理教授Nitin Jain博士和Hagop Kantarjian教授領導。
Cellectis成立于法國巴黎。UCART22是為急淋白血病設計的現成基因編輯的T細胞產品候選新藥。與目前獲批的CD19的CAR-T治療產品（諾華的Kymriah和風箏的Yescarta）相似，CD22是通過成熟B細胞的前體B細胞發(fā)育階段表達的細胞表面抗原。并且超過90％的B-ALL患者有CD22表達。
（UCAR-T細胞）
急性淋巴細胞白血?。ˋLL）是一種快速發(fā)展的白血病，其特征在于血液和骨髓中存在大量不成熟的白細胞。 2016年，美國估計有6,590起新病例，由于ALL而死亡的人數為1,400多人。大約85％的ALL病例涉及前體B細胞（B-ALL）。
Cellectis的異基因CAR T細胞產品系列，通用CART或UCART的生產工藝可生產冷凍，現成的非同種反應性工程CAR T細胞。 與現有的必須從患者自身取得細胞的療法相比，UCART意味著更容易獲得CAR-T細胞用于大量患者群體。
Cellectis是按照確定的藥物釋放標準進行的工業(yè)化生產。
但是，Cellectis的第一個UCAR-T產品，UCAR123一波三折。
去年9月，FDA暫停了其治療急性髓性白血病AML的一期臨床試驗。隨后在11月，又重新許可了試驗的繼續(xù)進行。
而諾華的Kymriah本周則剛剛獲得了FDA批準的追加適應癥，可以用于成人患者治療B細胞淋巴白血病。
但是，白血病患者仍然需要一個不一樣的CAR-T療法，Cellectis公司高管強調。
“需要進一步的CART方法，因為CD19-CART的局限性似乎是由于CD19陰性白血病克隆的擴大。 UCART22產品候選人將在復發(fā)或難治性CD22 B-ALL中評估，包括CD19 CAR-T給藥后的復發(fā)。“Cellectis首席監(jiān)管和合規(guī)官Stephan Reynier表示。
