基因編輯三劍客再聯(lián)手 開門融資5億元

Beam公司的成立標志著,最新的基因編輯技術進入實際應用的日子離我們不遠。


這三位基因編輯技術的大牛是哈佛大學和麻省理工大學Broad研究所的張鋒,哈佛大學教授劉如謙(David R Liu)和麻省總醫(yī)院病理學副主任J Keith Joung。


三劍客都是美國納斯達克上市公司Editas的科學創(chuàng)始人。


其他的兩位科學創(chuàng)始人是:加州大學伯克利的Jennifer Doudna和哈佛大學的George Church.


2017年,一場CRISPR專利之爭導致張鋒與doudna對簿公堂。


如今,五人中的三劍客再聯(lián)手,發(fā)起一個專注基因編輯的藥物研發(fā)公司


CRISPR技術是目前基因編輯的大熱門,而這個新公司,Beam(光柱)療法就把重點放在多種基因編輯上,從而開發(fā)精準藥物,治療基因突變導致的一系列疾病。


許多基因遺傳疾病都是罕見病,或是疑難雜癥。目前很多罕見疾病都沒有可用的療法。


而基因編輯技術提供了一個根本解決方案。


這是因為,使用基因編輯技術,研究人員可用在基因組內進行單堿基改變,無需切割DNA或是RNA蛋白,從而根本修復治病基因的突變。


三人都耳熟能詳,但是最出名的還是張鋒。這個80后年輕人不僅是Broad研究所最年輕的核心成員,也是其中最有成就的。在34歲時,張鋒就將他所倡導的CRISPR基因編輯推到風口浪尖。


Broad研究所的張鋒


聯(lián)合波士頓兒童醫(yī)院,張鋒通過改變一小段DNA,避開鐮狀細胞?。⊿CD)背后的遺傳缺陷,為治療諸如地中海貧血等一系列血紅蛋白疾病開辟了一條新路。


在他29歲時,就在波士頓的研究所里受邀建立了自己的研究團體。


而哈佛大學的劉如謙則是化學方面的高手。他的研究團隊,劉集團(Liu Group)的主要研究興趣包括:(i)使用DNA模板化有機合成技術發(fā)現(xiàn)治療的合成分子, (ii)針對下一代療法的基因組編輯蛋白質的表征和工程化; 和(iii)改變人體細胞中信息流動的蛋白質的實驗室篩選和體內遞送。


劉如謙實驗室的網(wǎng)站


而麻省總醫(yī)院的病理專家joung擁有自己的試驗室(Joung Lab),在他的領導下,研究人員的工作主要集中在兩個方面:第一,開發(fā)基因組編輯技術,尋求安全地特異性地修飾細胞中遺傳物質的遺傳性核酸序列,從而實現(xiàn)快速反向遺傳學研究,可能用于治療性的應用。


第二,表觀基因組編輯,它是指可用于研究基因調控機制的靶基因調控狀態(tài)的瞬時修飾。


(麻省總醫(yī)院病理專家J Keith Joung


三人再次聯(lián)手,讓投資人趨之若鶩。


剛一開張,知名投資公司就猶如飛蛾撲火,紛呈迭至。F-Prime Capital Partners和Arch Venture Partners共同領導,共投資8700萬美元(約合5億人民幣)系列A輪。


他們最看好的,就是Beam擁有哈佛大學的權利,劉實驗室開發(fā)的兩個基因編輯CRISPR技術相關蛋白9(Cas9)基礎編輯平臺


此外,Beam公司還擁有Broad和哈佛大學的選項,用于授權開發(fā)張鋒的基于Cas13的RNA基編輯技術


這兩個許可都是用于用于人類的新藥開發(fā)使用。


Beam還與Editas簽有許可協(xié)議,其中包括獨家授權在劉集團和Joung實驗室開發(fā)的基礎編輯技術。


Beam的管理團隊還包括首席執(zhí)行官John Evans,他是Arch風險投資合伙人(Venture Partner,VP),曾在Agios 制藥公司擔任高級副總裁,同時擔任Moderna 療法的傳染病首席科學家。