近日，Celgene公司和Acceleron Pharma公司公布了一項隨機雙盲多中心3期臨床研究（代號BELIEVE）的結果。其治療β-地中海貧血的潛在重磅新藥luspatercept在紅細胞反應的主要終點方面取得了統(tǒng)計學上的顯著改善，與安慰劑相比，治療藥物使紅細胞（RBC）輸血負擔比基線至少降低33％，在第13周到第24周連續(xù)12周治療期間至少減少2個單位。
Luspatercept是一種first-in-class的紅細胞成熟劑（EMA），被認為可調(diào)節(jié)晚期紅細胞成熟。該藥物旨在通過靶向轉(zhuǎn)化生長因子-β蛋白來刺激紅細胞的產(chǎn)生。Acceleron和Celgene正在合作共同開發(fā)luspatercept。這種貧血癥藥物（最初被稱為ACE-536）的合作始于7年前，當時Celgene支付了2500萬美元先期付款，里程碑費用高達2.17億美元。
該臨床試驗在輸血依賴性β-地中海貧血成人患者中評估luspatercept加上最佳支持治療的療效和安全性。除了達到主要終點外，luspatercept還達到了所有的關鍵次要終點，證明RBC輸血負擔的統(tǒng)計學顯著改善。在該研究中觀察到的不良事件與先前一致。
“幾十年來，成人β-地中海貧血的治療僅限于輸血和鐵螯合。減少輸血負擔是這種罕見血液病患者向前邁出的重要一步，”Celgene首席醫(yī)學官Jay Backstrom博士說：“我們感謝患者及其家人和醫(yī)生參與BELIEVE研究?！?/span>
▲Acceleron總裁兼首席執(zhí)行官Habib Dable先生（圖片來源：Acceleron官方網(wǎng)站）
“BELIEVE研究是luspatercept的第二項取得積極結果的3期研究，證明了這種紅細胞成熟劑對慢性貧血相關疾病的潛在影響，”Acceleron總裁兼首席執(zhí)行官Habib Dable先生說：“我們繼續(xù)在更廣泛的開發(fā)計劃中探索luspatercept，包括正在進行的治療非輸血依賴性β-地中海貧血的BEYOND研究?！?/span>
Luspatercept在全球尚未被批準用于任何適應癥。目前l(fā)uspatercept正處于3期臨床階段，評估治療MDS患者（MEDALIST試驗）和β-地中海貧血患者（BELIEVE試驗）的安全性和有效性。一項針對一線，低風險MDS患者的3期試驗（COMMANDS）即將開展。另外，治療非輸血依賴性β-地中海貧血的2期試驗BEYOND和治療骨髓纖維化的一項2期試驗也在進行中。
兩家公司最近還宣布luspatercept達到了MEDALIST研究中的主要和關鍵次要終點，這是一項3期、隨機、雙盲、多中心臨床試驗，評估luspatercept治療骨髓增生異常綜合征（MDS）伴慢性貧血患者的療效，這些患者不耐受或不適用促紅細胞生成素刺激劑（ESA）治療，或治療后復發(fā)，環(huán)狀成纖維細胞陽性并需要頻繁的RBC輸血。
BELIEVE和MEDALIST試驗的數(shù)據(jù)將于2018年在相關醫(yī)學會議公布。兩家公司計劃在2019年上半年在美國和歐洲提交luspatercept的上市申請。
參考資料：
[1] Celgene and Acceleron Announce Luspatercept Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase III ‘BELIEVE’ Study in Adults with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia
[2] A 7-year-old alliance between Celgene and Acceleron is paying off with more promising PhIII data for luspatercept
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