今日，艾伯維（AbbVie）與Neurocrine Biosciences宣布，美國FDA通過優(yōu)先審評（priority review）批準了ORILISSA?（elagolix）， 用于治療患有中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥疼痛的女性，這是目前唯一一款口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑。值得一提的是，ORILISSA?是十年來首個獲FDA批準用于該適應癥的口服療法。
子宮內(nèi)膜異位癥是美國最常見的婦科疾病之一。據(jù)估計，每10名育齡女性中就有一人患有這種疾病，它可能產(chǎn)生使人衰弱的疼痛。這種與子宮內(nèi)膜異位癥相關的疼痛通?？梢酝ㄟ^口服避孕藥、非甾體類抗炎藥（NSAIDs）、阿片類藥物和激素療法等進行治療，這些藥物對某些女性有效，但很少有特別適用于子宮內(nèi)膜異位癥的治療。在更多的病例中，患者經(jīng)常需要接受手術干預（例如，剖腹手術、腹腔鏡檢查或子宮切除術），但手術無法為所有患者帶來治愈效果。因此，這一領域還有巨大的醫(yī)療需求亟待滿足。
ORILISSA?是一種口服給藥的非肽小分子促性腺激素釋放激素（GnRH）受體拮抗劑，通過與腦垂體中的GnRH受體競爭性結合來抑制內(nèi)源性GnRH信號傳導。給藥會對黃體生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）產(chǎn)生劑量依賴性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黃體酮的血藥濃度。
ORILISSA?的療效在兩項迄今為止最大的子宮內(nèi)膜異位癥3期研究中得到證實。這些研究評估了近1700名患有中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥疼痛的女性。臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，ORILISSA?顯著減少了三種最常見的子宮內(nèi)膜異位癥疼痛：每日經(jīng)期骨盆疼痛、非經(jīng)期骨盆疼痛和性交疼痛。在第3個月時，與安慰劑相比，接受ORILISSA?每日一次150 mg和每日兩次200 mg治療的患者，每日經(jīng)期疼痛和非經(jīng)期骨盆疼痛的緩解比例較高。
在第6個月時，與安慰劑相比，ORILISSA?治療組的每日經(jīng)期疼痛和非經(jīng)期骨盆疼痛相對于基線降低更多。3期研究中的女性還使用數(shù)字評定量表（NRS）對其子宮內(nèi)膜異位癥疼痛進行了每日自我評估。在第3個月時，ORILISSA?治療組報告的從基線開始的NRS評分與安慰劑相比顯著減少（p <0.001）。臨床試驗數(shù)據(jù)還表明，在第3個月時，與安慰劑相比，每日兩次接受ORILISSA? 200 mg治療的女性的性交疼痛顯著減少。
對于每日一次ORILISSA? 150 mg劑量，推薦使用時間最長為24個月；對于每日兩次ORILISSA? 200 mg劑量，最長使用時間為6個月，因為它會導致骨礦物質密度（BMD）劑量依賴性降低。BMD損失隨著使用持續(xù)時間的增加而增加，并且在停止治療后可能無法完全逆轉。對于中度肝功能不全的女性，推薦劑量為每日一次150 mg，最長6個月。
艾伯維研發(fā)執(zhí)行副總裁兼首席科學官Michael Severino博士說：“對于患有子宮內(nèi)膜異位癥的女性和需要更多選擇來管理這一疾病的醫(yī)生來說，ORILISSA?是一項重大進步。ORILISSA?的批準證明了艾伯維一直致力于解決嚴重疾病和未滿足需求的承諾?！?/span>
▲耶魯大學醫(yī)學院婦產(chǎn)科和生殖科學系主席兼研究員Hugh S. Taylor博士（圖片來源：耶魯大學醫(yī)學院官方網(wǎng)站）
耶魯大學醫(yī)學院婦產(chǎn)科和生殖科學系主席兼研究員Hugh S. Taylor博士說：“子宮內(nèi)膜異位癥通常表現(xiàn)為慢性盆骨疼痛，會影響女性的日常生活?；加凶訉m內(nèi)膜異位癥的女性可能會接受多種治療和外科手術以尋求疼痛緩解，這一批準為醫(yī)生提供了另一種治療選擇，可根據(jù)女性子宮內(nèi)膜異位癥疼痛的類型和嚴重程度進行治療?！?/span>
Neurocrine Biosciences首席執(zhí)行官Kevin Gorman博士說：“我們很自豪能與艾伯維一起，為許多患有子宮內(nèi)膜異位癥疼痛的女性提供治療選擇。Neurocrine在近二十年前發(fā)現(xiàn)了ORILISSA?，通過與艾伯維的合作，ORILISSA?的批準反映了我們?yōu)榉詹蛔愕幕颊呷后w開發(fā)治療方法的共同承諾?！?/span>
參考資料：
[1] AbbVie Receives U.S. FDA Approval of ORILISSA? (elagolix) for the Management of Moderate to Severe Pain Associated with Endometriosis
[2] AbbVie, Neurocrine Snag FDA Approval for Oral Endometriosis Treatment Elagolix
關于煜森資本
煜森資本成立于2016年，聚焦國際先進的生物醫(yī)學科技，旨在打造一流的醫(yī)療健康創(chuàng)業(yè)和投融資平臺。核心團隊由一批業(yè)內(nèi)資深企業(yè)家、投資人和職業(yè)經(jīng)理人組成，擁有豐富的研發(fā)、管理、創(chuàng)業(yè)、投資和資本運作經(jīng)驗，并擁有深厚的行業(yè)資源。煜森資本核心業(yè)務，包括天使投資、共同創(chuàng)業(yè)、財務顧問和專項投資基金四大板塊。煜森資本秉承“投資并與企業(yè)共成長”的理念，致力于成為企業(yè)的緊密合作伙伴，推動和協(xié)助企業(yè)共同發(fā)展，與投資和服務的企業(yè)攜手構建中國醫(yī)療健康新生態(tài)。
