輝瑞（Pfizer）的基因療法，PF-0693926是利用重組腺病毒, 血清型 9 (AAV9) 攜帶截斷的人類營養(yǎng)不良蛋白基因 (迷你營養(yǎng)不良蛋白) ，治療進行性肌肉營養(yǎng)不良。
在試驗中，受試者將接受兩個劑量水平之一的一次性靜脈輸液。
招募對象是5-12歲的患者?？偣舱心?2名。
這個試驗預(yù)計將進行一年，隨后臨床試驗的早期結(jié)果將在2019年上半年完成。
目前，試驗在美國的三個地方開展，東部的北卡州的杜克大學(xué)醫(yī)療中心，中部猶他州的猶他大學(xué)，和西部加州大學(xué)洛杉磯分校醫(yī)療中心。
自從今年4月，第一名DMD患者接受了治療，至今研究過去7個月，公司最高領(lǐng)導(dǎo)層對這個項目三緘其口。輝瑞首次在最新的10月30日的輝瑞季度財報發(fā)布會上，透露了一些信息。
公司表示，對于這個基因療法的前景持樂觀態(tài)度。并將繼續(xù)研究。
“關(guān)于 DMD的基因療法， 我認為, 我們有一個非常強大的 DMD 基因測試?！拜x瑞公司負責(zé)全球研究發(fā)展政策Mikael Dolsten在這個發(fā)布會上表示。
“我們使用一個獨特的基因表達殼, 也有我們的capside有某些獨特的特點, 我們認為將優(yōu)化其傳遞到目標(biāo)的能力?！?/p>
那么，這個基因療法的進展如何呢？
這位輝瑞全球研發(fā)負責(zé)人表示，試驗進展順利，患者至今的耐受性良好。
“我們已經(jīng)開始治療患者，并且進入了劑量升級的一部分, 到目前為止, 我們很高興看到患者對于基因治療產(chǎn)品的耐受性?！彼硎菊f。
“而最初的結(jié)果是令人鼓舞的。我們期待著繼續(xù)這項研究?！?/p>
此外，輝瑞還計劃進行一個長期延伸試驗。PF-0693926是輝瑞投資6億美元由bamboo療法公司購入，治療肌營養(yǎng)不良。
輝瑞減少研發(fā)領(lǐng)域
輝瑞對于基因治療DMD的療法的關(guān)注，其實在輝瑞全球減少疾病領(lǐng)域的研發(fā)的背景下，實屬難得。
為了提高新藥研發(fā)產(chǎn)出，“宇宙藥廠“輝瑞一再在進行研發(fā)”瘦身“。
今年8月，輝瑞公司 ( PFE) 宣布，終止兩項正在進行的研究，評估生物單抗新藥PF-06252616治療罕見病杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD)。
PF-06251616是單克隆抗體Domagrozumab ，是一種被工程化的蛋白質(zhì), 主要作用是抑制肌肉蛋白Myostatin （MSTN ）基因.
PF-06252616是在沒有達到臨床試驗主要終點后，被輝瑞叫停的。
這個正在進行的二期試驗，招募105名6到12歲的DMD患者，評估這些患者與服用安慰劑相比，在4階梯攀登 (以秒計) 一年的平均變化中顯示的差異。
雖然，臨床試驗在2016年正式開始，預(yù)定到2021年才公布最終試驗結(jié)果，但是，輝瑞已經(jīng)等不了了。對初步結(jié)果的數(shù)據(jù)做出徹底審查和分析后，試驗被叫停。
“我認為, 我們縮小了我們的重點領(lǐng)域, 這是我們?nèi)ツ昱Φ囊粋€非常重要的部分, 也是提高研發(fā)生產(chǎn)力的一個重要因素?！?剛剛?cè)蚊鼮檩x瑞新的總裁的Albert Bourla 在發(fā)布會上表示。
“這不僅與我們有關(guān)。而是整個行業(yè)相關(guān), 如果公司關(guān)注的是較少數(shù)量的治療領(lǐng)域。一般來說, 他們給股東帶來的回報要高得多?！?nbsp;
中國業(yè)務(wù)以成熟產(chǎn)品為主
在國內(nèi)，輝瑞的業(yè)務(wù)繼續(xù)靠成熟產(chǎn)品來支撐。創(chuàng)新的基因療法還處于剛剛萌芽的階段。
“說到成熟藥品業(yè)務(wù), 我們相信, 是可以有可持續(xù)的、適度的低增長, 但與城市化相比, 驅(qū)動因素卻大不相同。 現(xiàn)在, 你看到我們在中國的銷售已經(jīng)增長了24%。這意味著我們在9個月內(nèi)或多或少地創(chuàng)造了7億美元的銷售?！?/p>
“因此, 那里（中國市場）的增長潛力是巨大的。我們將繼續(xù)投資, 特別是通過增強我們的管理團隊, 并提供給這些管理團隊在中國經(jīng)營的自主權(quán)?！?/p>
