2021年2月1日， 安進公司宣布其在研的KRASG12C抑制劑sotorasib被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入“突破性治療藥物”。這一認定是針對其用于治療既往接受過至少一種系統(tǒng)性治療的、攜帶KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者。這是安進首次在中國提交“突破性治療藥物”認證申請，同時也是與百濟神州達成戰(zhàn)略合作以來的首個“突破性治療藥物”認證申請。
在美國，英國，歐盟，加拿大，澳大利亞和巴西，安進公司正在尋求批準 sotorasib 作為二線治療非小細胞肺癌患者的方法。（安進總部）
非小細胞肺癌作為肺癌中最常見的種類，約占全球肺癌病例的80-85%。[1]KRAS G12C突變是非小細胞肺癌中KRAS突變最為常見的類型。[2],[3]在中國非小細胞肺癌患者中，該突變是預后不良的一項生物標志物，而G12C特異性抑制劑有望改善其預后。[4]研究表明，KRAS G12C基因突變約占3-5%，尤其在吸煙者中最為常見。[4],[5]“在中國，納入‘突破性治療藥物’是一種新途徑，因此我們非常高興sotorasib能夠獲得此項認證?！卑策M公司研發(fā)執(zhí)行副總裁 David M. Reese博士表示，“被納入‘突破性治療藥物’突顯了sotorasib的價值。我們期待與中國法規(guī)部門合作，將這款首個針對KRAS G12C突變的靶向治療藥物帶給中國非小細胞肺癌患者?！?/span>Sotorasib被納入“突破性治療藥物”是基于一項名為CodeBreaK 100的 II期臨床試驗的積極結果，該研究針對既往接受過化療和/或免疫治療、但疾病仍然出現(xiàn)進展的非小細胞肺癌晚期患者。研究表明，sotorasib顯示出持久的抗癌活性，在獲益風險上顯示了積極的結果。[6]詳細研究結果已于1月29日（周五）下午3:50至4:00（太平洋標準時間）由國際肺癌研究協(xié)會舉辦的2020世界肺癌大會上公布。國家藥品監(jiān)督管理局的突破性治療藥物審評工作程序旨在加速用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物的開發(fā)和審評。[7]這表明sotorasib有望成為中國首個用于靶向治療KRAS G12C突變非小細胞肺癌的藥物。Sotorasib的開發(fā)是安進40年來在癌癥研究中最艱巨的挑戰(zhàn)之一，它是首個進入臨床試驗的KRASG12C抑制劑。[8]全球研究中心跨越四大洲，開展了最廣泛的、多達10項聯(lián)合治療的臨床研究項目。僅用兩年多的時間，sotorasib臨床試驗項目已建立深厚的臨床數(shù)據集，涵蓋13個腫瘤類型的近700名患者。CodeBreaK是針對安進在研藥物sotorasib的臨床開發(fā)項目。該項目旨在研究sotorasib 治療KRAS G12C突變的晚期實體瘤患者的效果，以解決這類腫瘤長期未被滿足的治療需求。作為目前針對KRAS G12C突變最領先的臨床開發(fā)項目，CodeBreaK自成立以來已入組超過700多名患者，涵蓋13個腫瘤類型。CodeBreaK 100是首次用于人體的、開放的多中心I期與II期臨床研究，入組的是KRAS G12C突變的實體瘤患者。符合條件的患者必須曾接受過與其腫瘤類型和疾病分期相符的系統(tǒng)性抗癌治療。II期試驗的主要研究終點是中心評估的客觀緩解率。針對非小細胞肺癌的II期臨床試驗入組了126名患者，其中124名患者在基線中心評價時具有實體瘤療效評價標準（RECIST）可評估的病變。針對結直腸癌的II期臨床試驗目前已完成患者入組，將于2021年公布初步結果。CodeBreaK 200是一項全球的的sotorasib對比多西紫杉醇(docetaxel)治療KRAS G12C突變非小細胞肺癌的隨機陽性對照III期臨床研究，目前正在招募患者。此外，安進有超過10項針對多種晚期實體腫瘤的1b期聯(lián)合研究（CodeBreaK 101）正在同時開展。安進腫瘤致力于尋求解決方案，為患者解決改善醫(yī)療、提高生活質量這些復雜又棘手的問題。我們的研究驅使我們站在患者生活的立場了解疾病，而不僅僅只關注他們的癌癥歷程，從而助力他們可以更好地掌控自己的生命。在過去的四十幾年里，我們在腫瘤學領域取得了眾多重大的突破性發(fā)現(xiàn)，并尋找減輕癌癥負擔的方法。以傳承為基礎，安進將繼續(xù)夯實公司歷史上最大的研發(fā)產品線，并以患者需求為中心，加速推進我們的創(chuàng)新。在安進，我們始終秉持對改善癌癥患者生命的承諾，并以此作為我們所有工作的重心。安進公司致力于通過釋放生物學潛力，造福全球患有嚴重疾病的患者。為了實現(xiàn)這個愿景，安進長期專注于人類創(chuàng)新藥物的探索、研發(fā)、生產和銷售，并通過借助前沿人類遺傳學等工具，力求揭示疾病的復雜性，洞察人類生物學的基本機制。安進聚焦于有巨大醫(yī)療需求且遠未被滿足的疾病領域，利用自身在生物制藥方面的先進經驗，旨在為提升人類健康水平和生命質量做出杰出貢獻。自1980年創(chuàng)立以來，安進現(xiàn)已成為全球領先的獨立生物技術公司之一，為全球千百萬患者提供創(chuàng)新藥物，同時還擁有一批極具潛力的在研藥物。
