大品種脂肪乳注射制劑首家通過一致性 | 默克收購頭頸癌靶向藥...

2021-03-03 13:57:36
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大品種脂肪乳注射制劑首家通過一致性。科倫藥業(yè)脂肪乳注射液（C14~24）獲國家藥監(jiān)局批準通過一致性評價，為國內首家。脂肪乳注射液（C14~24）主要用于胃腸外營養(yǎng)補充能量及必需脂肪酸，是全球首個上市的腸外營養(yǎng)脂肪乳劑。2019年中國公立醫(yī)療機構終端脂肪乳注射液（C14~24）銷售額超過7億元。其中，力邦制藥占據30.64%的市場份額，費森尤斯卡比占比30.03%，科倫藥業(yè)占比23.83%。


國內藥訊

1.三生國健RVO相關項目啟動II期臨床。三生國健重組抗VEGF單抗601A視網膜靜脈阻塞（RVO）項目II期臨床首例受試者入組。該項研究旨在評估601A（眼科）在視網膜分支靜脈阻塞（BRVO）/中央靜脈阻塞（CRVO）所致黃斑水腫病變患者中的安全性和有效性。在已完成的兩項I期臨床中，包括年齡相關性黃斑變（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）病人單劑量和多劑量爬坡試驗，601A顯示出良好的安全性和耐受性。

2.默沙東CTLA-4單抗聯合療法在華獲批臨床。默沙東1類新藥MK-1308A注射液獲CDE一項臨床試驗默示許可，適應癥為晚期實體瘤。MK-1308A是MK-1308和默沙東PD-1抑制劑Keytruda（pembrolizumab）的聯合治療方案，其中MK-1308是默沙東從康方生物引進的一款抗CTLA-4抗體。一項公布在IASLC2020會議上的Ⅰ/Ⅱ研究顯示，這一聯合療法在NSCLC患者中的整體客觀緩解率（ORR）達到35.1%，中位無進展生存期（PFS）為6.1個月，中位總生存期（OS）為16.5個月。

3.瓴路藥業(yè)合作品種CD19靶向ADC獲批臨床。瓴路藥業(yè)與ADC Therapeutics聯合申報的注射用loncastuximab tesirine（Lonca，ADCT-402）獲CDE一項臨床試驗默示許可，針對的適應癥為特定彌漫性大B細胞淋巴瘤或套細胞淋巴瘤患者。Lonca是ADC Therapeutics開發(fā)的一款靶向CD19的抗體偶聯藥物（ADC），其在美國的上市申請已被FDA授予優(yōu)先審評資格。如果獲批，它將有望成為首款CD19靶向ADC療法。

4.友芝友生物PD-L1/TGF-β雙抗申報臨床。友芝友生物1類新藥重組PD-L1/TGF-β雙特異性抗體注射液（Y101D）的臨床試驗申請獲CDE受理。Y101D是友芝友生物自主開發(fā)的第四個雙抗新藥，已在多種小鼠腫瘤模型中顯示出顯著的腫瘤抑制效果。FDA已于2021年1月批準Y101D在美國進行臨床試驗，開展針對局部晚期或轉移性腫瘤的臨床研究。

5.諾誠健華任命張向陽擔任首席醫(yī)學官。諾誠健華3月1號宣布，任命張向陽博士擔任首席醫(yī)學官（CMO），向諾誠健華聯合創(chuàng)始人、董事長兼CEO崔霽松博士匯報，全面負責公司全球臨床開發(fā)戰(zhàn)略和執(zhí)行。據公開信息，張向陽是一名擁有醫(yī)生從業(yè)經驗的科學家，早期在北京301醫(yī)院擔任胃腸病?？漆t(yī)師和臨床研究人員。曾在GSK、BMS和強生等跨國企業(yè)工作。在加入諾誠健華之前，擔任Hengrui Therapeutics公司CEO。


國際藥訊

1.近10年罕見病藥物臨床開發(fā)成功率達17%。2月28日是第14個“國際罕見病日”。根據最新發(fā)布的一份藥物臨床開發(fā)成功率報告：在2011年-2020年，罕見病（不含腫瘤適應癥）藥物從Ⅰ期臨床到獲得FDA批準上市的平均成功率為17.0%，高于整體藥物的平均開發(fā)成功率7.9%；而在2020年FDA批準的新藥中，孤兒藥占比也達到近10年來的新高。根據報告，罕見病藥物臨床從Ⅰ期進入Ⅱ期、Ⅱ期進入Ⅲ期、Ⅲ期到提交上市申請以及提交申請到獲得FDA批準的成功率分別為67.4%(n=380)、44.6%(n=464)、60.4%（n=240）和93.6%(n=172)。


2.新一代角膜交聯療法達Ⅲ期試驗主要終點。Glaukos Corporation公司新一代角膜交聯iLink療法Epi-on治療圓錐角膜的關鍵Ⅲ期試驗達主要療效終點。與安慰劑組相比，Epi-on治療組患者從基線到6個月時的最大角膜曲率（Kmax）獲得統(tǒng)計學意義的顯著改善，Kmax治療效應為-1.0D（p=0.0004）；第12個月時Kmax治療效果為-1.1D（p=0.0001）；該治療通常耐受良好，沒有患者因不良事件而提前停藥。Glaukos公司計劃2022年向FDA提交Epi-on的NDA申請。


3.NEJM發(fā)表脊髓性肌萎縮癥口服療法Evrysdi關鍵數據。PTC Therapeutics與基因泰克開發(fā)的SMN2基因剪接調節(jié)劑Evrysdi（risdiplam）在治療癥狀性1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）嬰兒患者的關鍵研究FIREFISH的劑量探索研究中獲積極結果。SMA嬰兒患者在12個月時表現出生存和發(fā)育的顯著改善：有90%（19/21）的嬰兒患者在沒有永久通氣的情況下活著；有41%（7/17）患者在沒有支持的情況下坐起來至少5秒；有52%（11/21）的患者的CHOP-INTEND總分≥40分。詳細結果發(fā)表在NEJM期刊上。


4.新型基因療法OCU400獲歐盟孤兒藥資格。歐盟委員會（EC）授予Ocugen公司新型基因療法OCU400（AAV5-hNR2E3）孤兒藥資格，用于治療視網膜色素變性（RP）和Leber先天性黑矇（LCA）。該療法采用AAV載體，將核激素受體基因NR2E3的功能性拷貝遞送至視網膜中的靶細胞，可能有助于重置視網膜穩(wěn)態(tài)，具有穩(wěn)定細胞和挽救光感受器變性的潛力。發(fā)表在Nature Gene Therapy上的臨床前結果證明了修飾基因療法在早期和晚期視網膜色素變性中的廣譜治療益處。 


5.默沙東撤回Keytruda小細胞肺癌上市資格。默沙東宣布，在與FDA溝通后，決定撤回PD-1療法Keytruda（pembrolizumab）用于治療經治的轉移性小細胞肺癌（SCLC）的適應癥批準。2019年6月，FDA基于KEYNOTE-158（G組）和KEYNOTE-028（C1組）的腫瘤應答率和應答數據的持久性，加速批準Keytruda用于治療SCLC的上市申請。但在上市后的確證性Ⅲ期試驗KEYNOTE-604中，Keytruda達到了無進展生存的主要終點，但另一個主要終點OS指標沒有達到統(tǒng)計學意義的改善。


6.默克收購頭頸癌靶向藥。Debiopharm公司宣布與德國默克就其”first-in-class“IAP拮抗劑xevinapant（Debio1143）在全球開發(fā)和商業(yè)化簽署了獨家許可協(xié)議。Xevinapant目前正處于Ⅲ期開發(fā)階段，FDA已授予其突破性療法認定，聯合標準治療、含鉑化療和標準分割調強放療，用于一線治療局部晚期頭頸部鱗狀細胞癌（LA SCCHN）患者。根據協(xié)議，兩家公司共同資助Ⅲ期注冊TrilynX研究;Debiopharm將獲得1.88億歐元的預付款和最高達7.1億歐元的里程碑付款和特許權使用費。


醫(yī)藥熱點

1.三款國產PD-1醫(yī)保價格公布。2020版國家醫(yī)保目錄3月1日正式啟用,藥品總數為2800種，其中，西藥1426種，中成藥1374種。新版醫(yī)保目錄共納入119種新藥，降幅50.64%。新增17種抗癌藥，其中，PD-1醫(yī)保支付價格：恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗，2928元/200mg/支，降幅85%，肝癌、食管癌、肺癌、淋巴瘤4大適應癥均納入醫(yī)保；百濟神州替雷利珠單抗，2180元/100mg/支，降幅80%；君實生物特瑞普利單抗，906.08元/80mg/支，1074.87元/100mg規(guī)格/支，2100.97元/240mg/支，降幅也超過70%。在醫(yī)保助力下，PD-1每年治療費跌破萬元。 


2.北京規(guī)范互聯網醫(yī)院許可管理。北京市衛(wèi)健委、中醫(yī)管理局聯合發(fā)出通知，明確北京市互聯網醫(yī)院許可管理的準入、命名規(guī)則以及變更登記、監(jiān)督管理等要求。通知要求，互聯網醫(yī)院執(zhí)業(yè)前，必須向核發(fā)《設置醫(yī)療機構批準書》的衛(wèi)健行政部門申請登記，領取《醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可證》。審核不合格的，不予核發(fā)《醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可證》。合作建立的互聯網醫(yī)院，合作方發(fā)生變更或出現其他合作協(xié)議失效的情況時，需要重新申請設置互聯網醫(yī)院。


3.中國專家發(fā)現新冠肺炎重癥患者康復的關鍵因素。刊登在國際學術期刊《免疫學前沿》上的一篇來自上海市公共衛(wèi)生臨床中心盧洪洲教授和周曉輝教授科研團隊的最新研究論文顯示，與健康人對照組相比，新冠重癥和危重患者、普通型患者中的T細胞，特別是CD4+T細胞的比例降低。該研究為深入理解新冠病毒感染致病的免疫機制和指導新冠重癥患者的臨床救治有重要參考意義。