本月，國內(nèi)四大上市CAR-T藥企——傳奇生物、亙喜生物、永泰生物、藥明巨諾相繼發(fā)布2020年業(yè)績報告，總的來看，營收方面均無產(chǎn)品線管營收，僅傳奇生物和永泰生物基于合作或其他獲得有少量收入，研發(fā)方面各企業(yè)在2020年度都加大了投入，增幅上永泰生物最多，達到了349.6%。
圖注：根據(jù)各公司2020年業(yè)績報告整理（單位：億元）
傳奇生物
作為中國CAR-T第一股，報告顯示，傳奇生物2020年收益為7570萬美元（約合人民幣4.97億元），同比增長32.15%，收入主要來自與楊森就西達基奧侖賽(cilta-cel)的開發(fā)和商業(yè)化合作中獲得的前期付款和里程碑付款的收入確認。
凈虧損方面雖然擴大至3.35億美元，但主要基于其研發(fā)支出的進一步加大，截至2020年12月31日，傳奇生物投入研發(fā)開支為2.32億美元（約合人民幣15.24億元），包括在美國和中國為cilta-cel進行臨床試驗的1.6億美元及其他管線的研發(fā)投入6820萬美元，總體研發(fā)支出增加約43%。
目前，核心產(chǎn)品cilta-cel已于2020年12月正式向FDA遞交上市申請，并獲得美國孤兒藥資格和突破性療法認定、歐盟委員會的優(yōu)先藥物認定和孤兒藥資格認定以及日本和韓國的孤兒藥資格，在國內(nèi)，該療法于2020年8月獲得中國首個突破性療法認定。據(jù)悉，傳奇生物預計在今年上半年向EMA提交cilta-cel在歐洲的上市許可申請，并有望在2021下半年向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交BLA申請，并獲得FDA的上市批準。
永泰生物
永泰生物在過去的2018年及2019年兩個財政年度，均未有主營收入，其部分收入主要來源于提供細胞冷凍保存服務、利息收入和補貼，2020年度也類似，報告顯示收入增加約107.9%至600萬元，同時，該公司研發(fā)投入由6200萬元增加約349.6%至2.79億元，增幅上是四家上市藥企中最大的。
永泰生物號稱是中國首家自魏則西事件后拿到IND批件的細胞企業(yè)，目前其核心產(chǎn)品——擴增活化的淋巴細胞EAL已進入臨床二期，據(jù)悉根據(jù)II期臨床試驗的進度預計最快將于今年第二季度完成中期數(shù)據(jù)分析，并有望在2022年上半年開展全面的商業(yè)化工作。
EAL是目前為止唯一一款獲準進入II/III期臨床試驗的實體瘤細胞免疫治療產(chǎn)品，且適應癥為在我國擁有龐大市場的肝癌，同時也在開拓胃癌、肺癌、結直腸癌和腦膠質瘤領域的應用。目前國內(nèi)開展實體瘤的細胞療法公司并不多，產(chǎn)品進入申報及臨床階段的僅有科濟、丹瑞、吉諾因等，競爭壓力比之血液瘤要小很多，當然，實體瘤產(chǎn)品開發(fā)的難度也很大。此外，在CAR-T和TCR-T方面，永泰生物也布局了一眾管線。
產(chǎn)業(yè)化方面，永泰生物在財報中表示，針對EAL的6小時運輸半徑，除了位于北京的總部基地建設已經(jīng)進入實質性階段之外，正計劃在長三角地區(qū)、珠三角地區(qū)及其他主要城市籌備成立研發(fā)及生產(chǎn)中心。
藥明巨諾
能否誕生中國首個CAR-T產(chǎn)品，藥明巨諾備受關注。
根據(jù)藥明巨諾的財報，因為尚無產(chǎn)品商業(yè)化所以尚無收入，經(jīng)營虧損主要來自于研發(fā)支出。該公司2020年研發(fā)開支2.25億元，增幅約65%，主要是由于研發(fā)員工費用增加和因相關臨床研究活動（包括正在進行的三線DLBCL臨床試驗）的開展及relma-cel適應癥（例如FL、MCL及二線DLBCL）產(chǎn)生的前期研究而增加的測試和臨床費用。
目前，藥明巨諾共有7款細胞免疫療法候選產(chǎn)品，主要集中于實體瘤治療，血液癌癥產(chǎn)品研發(fā)進度相對較快，核心產(chǎn)品JWCAR029在國內(nèi)已進入上市前階段。有報道稱JWCAR029在中國進行了一些基于商業(yè)化考慮的工藝優(yōu)化，前身JCAR017是CD4和CD8細胞分離出來使用兩條產(chǎn)品線生產(chǎn)，最后按照1：1比例混合回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)，而在中國JWCAR029改良為提取CD4和CD8細胞后混合不做分離，在一條生產(chǎn)線上培養(yǎng)、生產(chǎn)后，再一起回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)。
藥明巨諾的優(yōu)勢，很重要的一點是“出身名門”，CRO龍頭企業(yè)藥明康德和CAR-T先驅公司Juno共同創(chuàng)立，而從招股書披露的股東情況來看，Juno、新基、百時美施貴寶都是藥明巨諾的大股東，Juno不用說，CAR-T療法的先驅企業(yè)，而BMS則在今年連續(xù)上市了兩款CAR-T產(chǎn)品，分別靶向CD19和BCMA，而從藥明巨諾的產(chǎn)品管線上也可以看到，藥明巨諾和Juno、BMS合作開發(fā)了不少產(chǎn)品，雙方有緊密的研發(fā)合作關系，這些企業(yè)可以給藥明巨諾帶來豐富的技術，同時，還有大量的商業(yè)化經(jīng)驗，這是許多細胞企業(yè)難以達到的。
亙喜生物
亙喜生物目前的營收情況還未披露，研發(fā)支出方面2020年達1.69億元，相比2019年的1.192億元，同比增長41.61%。據(jù)財報顯示，增長費用主要用于臨床前研究和臨床試驗進展。此外，2020年亙喜生物行政費用為4560萬元，2020年全年歸母凈虧損達2.75億元，同比擴大38%。
目前，亙喜生物的核心產(chǎn)品——靶向BCMA/CD19的雙抗原自體CAR-T細胞療法GC012F正在國內(nèi)開展一期臨床，用于治療既往治療后復發(fā)或難治的多發(fā)性骨髓瘤患者，初步結果顯示早期總響應率(ORR)高達93.8%，所有響應均達到或超出VGPR。
此外，其靶向CD19的自體CAR-T細胞療法GC019F、同種異體候選產(chǎn)品GC027以及來源于健康供者T細胞的GC007g均已進入臨床。
