近日業(yè)內傳來消息，一家具有原創(chuàng)性遞送技術的基因療法開發(fā)公司——上海本導基因技術有限公司（下稱本導基因）完成A輪6000萬元融資，由華控基金領投，恩然創(chuàng)投、隆門資本、ETP基金、英諾天使基金等多家機構跟投。本輪的融資資金將用于多個產品臨床前與臨床開發(fā)、實驗室與團隊建設等。
根據本導基因官網信息，該公司成立于2018年，專注于體內基因編輯和體外轉基因治療療法開發(fā)，創(chuàng)始人團隊包括基因治療領域科學家、以及具有全球性藥企背景的工業(yè)界專家和具臨床前藥物評價經驗的安評毒理專家。公開信息顯示，本導基因于2019年6月獲得了賽賦醫(yī)藥戰(zhàn)略投資，并于2020年3月獲得凱旋創(chuàng)投pre－A輪數千萬元投資，用于其核心技術平臺基因編輯-BDmRNA平臺與基因添加-BDlenti平臺相關臨床管線的推進。大家知道，基因治療以其“一針治愈”的獨特優(yōu)勢，成為繼化學藥、抗體藥物之后第三大革命性療法，并于近幾年取得一系列重大進展。據悉，過去全球經過臨床驗證的基因治療遞送技術主要有腺相關病毒、慢病毒載體、納米復合材料等。但理想的基因編輯遞送工具需要兼具瞬時和高效的特點，以確保治療的安全性和有效性。遞送技術依然是藥物開發(fā)的一大挑戰(zhàn)。諾貝爾獎得主Jennifer Doudna教授2020年1月發(fā)表在《自然》雜志（Nature）的文章也指出了這一點。文章指出，遞送可能仍然是基因編輯體細胞治療的最大瓶頸。而本導基因的技術平臺開發(fā)正是針對這一挑戰(zhàn)。據悉，該公司成立以來，已經成功開發(fā)經過人體臨床驗證的基因治療遞送平臺——VLP－mRNA（類病毒體mRNA）。今年1月，上海交通大學系統(tǒng)生物醫(yī)學研究院的蔡宇伽博士團隊在《自然-生物醫(yī)學工程》（Nature Biomedical Engineering）雜志發(fā)表研究論文，披露了該原創(chuàng)型基因載體——介于病毒載體與非病毒載體之間的類病毒體（virus-like particle,VLP）遞送技術。據悉，VLP可以遞送CRISPR/Cas9 mRNA，實現(xiàn)安全和高效的體內基因編輯。蔡宇伽博士也是本導基因的聯(lián)合創(chuàng)始人，他曾在新聞稿中表示，基因編輯難點在于遞送。本導基因的專利遞送技術，提高了基因編輯用于體內基因治療的安全性。基于該技術的多個管線的臨床前研究取得重要進展，證明了該技術的有效性和安全性。
根據本導基因官網信息，本導基因基于其技術平臺，已經建立了覆蓋糖尿病黃斑變性、濕性老年黃斑變性（wAMD）、造血系統(tǒng)遺傳疾病等疾病的在研管線。
領投方華控基金董事長張揚先生表示，基因治療行業(yè)市場空間巨大、技術門檻極高，過去基因編輯技術實現(xiàn)突破、但遞送技術依然是最大瓶頸，近年來本導基因創(chuàng)始人蔡宇伽博士及團隊在基因編輯遞送技術上成功實現(xiàn)了“從0到1”的創(chuàng)新突破。蔡宇伽博士過去10余年一直潛心開發(fā)基因治療遞送技術，先后開發(fā)出類病毒體CRISPR／Cas9 mRNA基因編輯遞送技術、下一代慢病毒遞送技術等多個原創(chuàng)性遞送技術平臺。本導基因同時布局了基因編輯技術治療遺傳性、感染性和退行性疾病、病毒載體治療血液病、mRNA疫苗等多個產品管線。他還表示，未來將長期支持本導基因的發(fā)展，共同推進該公司原創(chuàng)性遞送技術和產品，助力基因治療實現(xiàn)“從1到100”的飛躍，使得未來有更多有藥難治、無藥可治的患者能夠真正得到受益。
