當?shù)貢r間6月7日，美國FDA宣布，加速批準渤?。˙iogen）公司開發(fā)的阿爾茨海默病（AD）單克隆抗體療法Aduhelm（aducanumab）上市。這是FDA自2003年以來，首次批準治療AD的新療法，也是首款FDA批準的靶向AD潛在疾病機理的新療法。
獲得批準后，Aduhelm成為自 2003 年以來首個獲批治療阿爾茨海默病的新療法，也是首個針對該病潛在病理生理學的療法。受此消息影響，Biogen 股價上漲了 58%。
但事情并非一帆風順。
2018年12月，入組患者完成了18個月治療，隨后基于無效性分析結(jié)果，兩項三期試驗于2019年3月21日宣布終止。久違的希望似乎又要破滅了。
然而就在試驗終止后的7個月，2019年10月，渤健宣布，結(jié)合更大數(shù)據(jù)集的重新分析推翻了此前的無效性分析結(jié)果。
針對更大數(shù)據(jù)集的分析發(fā)現(xiàn)，EMERGE研究的高劑量組達到了主要終點，即在第78周，Aducanumab高劑量組的CDR-SB評分較安慰劑顯著降低。
EMERGE研究的高劑量組還顯示，患者在第78周時較基線可延緩臨床進展；患者在認知方面（如記憶、定向力和語言）具有顯著獲益?；颊咴谌粘Ｉ钅芰Ψ矫?，如管理個人財務(wù)、做家務(wù)（打掃，購物，洗衣服）和獨立出門旅行方面也具有獲益。
不久之后，渤健向FDA提交了Aducanumab的上市申請。2020年8月7日，美國FDA宣布Aducanumab生物制劑許可申請（BLA）獲得優(yōu)先審查。此后，經(jīng)過10個月的焦灼之后，F(xiàn)DA終于在今天宣布Aducanumab獲得上市批準。
由于缺乏良好的治療選項，這款藥物的上市將為數(shù)以百萬計的阿爾茨海默患者及其看護者帶來希望。該療法每年的費用是56000美元。
阿爾茨海默病是指發(fā)生于老年和老年前期、以進行性認知功能障礙和行為損害為特征的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性病變。由于目前阿爾茨海默癥的發(fā)病機制還沒有完全研究透徹，所以大多數(shù)新藥的研發(fā)也陸續(xù)宣布“折戟沉沙”。目前還尚未有一種藥物能夠成功治療阿爾茨海默癥，現(xiàn)在的醫(yī)學方法都集中在幫助患者維持心理功能、管理行為癥狀和減緩疾病癥狀。
醫(yī)學界對于該病的兩個致病假說為“β-淀粉樣蛋白（Aβ）假說”以及“Tau蛋白假說”，目前大部分阿爾茨海默癥藥物的研發(fā)也是基于這兩個假說。
統(tǒng)計顯示，全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年預計將達到1.5億左右。其中，我國阿爾茨海默病患者人數(shù)最多，約1000萬人。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。同樣，面臨著如此迫切的患者需求以及市場空缺，除了綠谷制藥開發(fā)的九期一獲批上市之外，目前國內(nèi)包括恒瑞、東陽光、海正等企業(yè)都加入了這一賽道之中，此外還有以養(yǎng)血清腦丸、五加益智顆粒為代表的中藥在近兩年也開展了治療阿爾茲海默癥的相應(yīng)臨床研究，頗為引人關(guān)注。
期待Aducanumab的批準為全球及國內(nèi)制藥企業(yè)開發(fā)AD藥物帶來信心。
