2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經(jīng)元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio）公司也正在推進治療帕金森病的基因療法，目前正在一項正在進行的1b期臨床研究中招募和評估患者。
帕金森病是最常見的神經(jīng)退行性運動障礙，影響全球超過1000萬人。它是由大腦中的神經(jīng)細胞損傷引起的，導致大腦中多巴胺水平下降，多巴胺是一種參與記憶或運動等過程的神經(jīng)遞質(zhì)。這種病通常開始表現(xiàn)為單手震顫，其他癥狀包括肌肉僵硬、痙攣和運動障礙（面部、手臂、腿部或軀干的不自主扭曲運動）。常用多巴胺替代品減輕疾病癥狀，如左旋多巴（levodopa），但隨著疾病進展，其作用減弱。通過針對疾病的根源，細胞和基因治療旨在超越緩解癥狀的治療模式。利用真正的多巴胺能神經(jīng)元，BlueRock旨在重新建立人腦受影響區(qū)域的神經(jīng)支配，從而逆轉(zhuǎn)退化過程，潛在恢復患者運動功能。BlueRock的臨床試驗將在美國和加拿大招募10例患者。在這項研究中，患者將接受手術把產(chǎn)生多巴胺的細胞移植到殼核中，殼核是一種受帕金森病影響的大腦深層結構。該項1期臨床試驗的主要目的是評估DA01細胞移植1年后的安全性和耐受性，次要目的是評估移植后1年和2年后移植細胞存活和對運動能力的影響，以及療法的持久安全性和耐受性。AskBio的基因療法利用AAV載體，將編碼人膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）的基因遞送到殼核內(nèi)的神經(jīng)元，導致受帕金森病影響的腦區(qū)表達和分泌GDNF蛋白。在嚙齒類動物和非人靈長類動物模型中使用AAV-GDNF的長期實驗表明，持續(xù)表達GDNF可以促進腦神經(jīng)元的再生和顯著的運動恢復。AskBio的1b期臨床研究目前正在美國招募和評估患者，以評估其安全性和初步療效。
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“BlueRock和AskBio的臨床候選藥物在治療帕金森病方面的潛力巨大。”拜耳細胞和基因治療負責人Wolfram Carius博士表示，“這也許是第一次有可能中止和逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病，并真正幫助患者滿足他們高度未滿足的醫(yī)療需求?！?/span>參考資料：
[1] Bayer to advance two first-of-its-kind cell and gene therapies for Parkinson’s disease. Retrieved June 8, 2021, from https://media.bayer.de/baynews/baynews.nsf/id/Bayer-to-advance-two-first-of-its-kind-cell-and-gene-therapies-for-Parkinsons-disease
