中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）最新公示顯示，再鼎醫(yī)藥引進的efgartigimod注射液獲得三項臨床試驗默示許可，擬開發(fā)治療原發(fā)免疫性血小板減少癥、天皰瘡。公開資料顯示，efgartigimod是一款靶向FcRn的“first-in-class”療法。2021年1月，再鼎醫(yī)藥通過一項高達1.75億美元的合作從argenx公司獲得了該候選藥在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的獨家權益。
截圖來源：CDE官網
argenx公司是一家致力于改善嚴重的自身免疫疾病和癌癥患者生活的全球創(chuàng)新藥企。據(jù)介紹，efgartigimod是該公司開發(fā)的一款靶向FcRn的在研抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環(huán)。FcRn在全身中都有廣泛表達，在阻止IgG抗體的降解過程中起著核心作用。Efgartigimod可與FcRn結合，通過阻斷FcRn可降低IgG抗體表達水平，進而治療多種已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病。 2021年1月，再鼎醫(yī)藥與argenx公司達成獨家授權合作，獲得了efgartigimod在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利，并將負責該候選藥多個適應癥在中國的全球注冊臨床研究開發(fā)工作。此外，再鼎醫(yī)藥也將在大中華區(qū)負責啟動多個新適應癥的2期驗證性研究，以在全球范圍內加速開發(fā)efgartigimod的更多自身免疫類適應癥。本次在中國，efgartigimod獲批的臨床研究適應癥為原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）、天皰瘡。原發(fā)免疫性血小板減少癥又稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，主要由血小板自身抗原免疫耐受性丟失導致。天皰瘡是一種罕見、衰弱性的自身免疫性疾病，會引起皮膚和粘膜起泡。ClinicalTrials.gov網站顯示，efgartigimod正在全球范圍內開展多項臨床研究，涉及的適應癥包括重癥肌無力、尋常性天皰瘡、免疫性血小板減少癥、慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經病等等。其中，efgartigimod在治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性全身性重癥肌無力（gMG）患者的關鍵性3期臨床試驗ADAPT中，已達到了主要研究終點。期待efgartigimod在中國的臨床研究也順利進行，早日造?；颊摺?/span>
