近日，PepGen公司宣布完成1.125億美元的融資。本輪融資獲得的資金將用于推進PepGen的主打項目：計劃在2022年進入1期臨床試驗的潛在“best-in-class”療法EDO51，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）；以及計劃在2023年初進入臨床試驗的EDODM1，用于1型治療強直性肌營養(yǎng)不良（DM1），以及其它寡核苷酸候選療法管線。
PepGen開發(fā)的增強遞送寡核苷酸（Enhanced Delivery Oligonucleotides，EDOs）技術平臺，可以更為有效地將寡核苷酸藥物遞送到肌肉（包括心臟組織）中，促進多種治療神經(jīng)肌肉和神經(jīng)系統(tǒng)疾病療法的開發(fā)。官網(wǎng)信息表示，該公司已證明這種細胞穿膜肽技術可高效地將多種治療藥物遞送至骨骼肌、心肌、平滑肌等多種類型的組織。DMD是一種罕見的遺傳病，其特征是進行性肌肉無力，從而導致站立、行走和呼吸困難，最終阻礙日常功能和長期生存。PepGen的EDO51針對的是DMD的根本原因。即將增強遞送肽與寡核苷酸藥物相結(jié)合，改變表達抗肌萎縮蛋白的mRNA的剪接過程，促進外顯子51跳躍，從而產(chǎn)生具有功能的抗肌萎縮蛋白。臨床前研究表明，EDO51可以刺激更高水平的外顯子跳躍，有望在低于現(xiàn)有DMD療法的劑量下，產(chǎn)生更高水平的抗肌萎縮蛋白。DM1是一種進行性肌肉疾病，會引起肌強直和肌肉損失惡化。EDODM1可以阻斷表達強直性肌營養(yǎng)不良蛋白激酶（DMPK）的mRNA中的致病CUG重復序列。
▲PepGen公司的研發(fā)管線（圖片來源：PepGen公司官網(wǎng)）
PepGen計劃擴大其DMD項目，開發(fā)外顯子51以外的外顯子跳躍療法，有望治療目前沒有獲批或臨床階段療法可用的患者群。并期望在未來幾年開發(fā)廣泛的候選療法管線，以治療廣泛的神經(jīng)肌肉和神經(jīng)系統(tǒng)疾病。PepGen的總裁兼首席執(zhí)行官James McArthur博士表示，“我們希望能為DMD患者帶來變革性的新療法。此外，我們將在這項工作的基礎上擴展我們的DMD項目，并進入其他神經(jīng)肌肉疾病領域，充分利用我們EDO平臺技術的巨大潛力，為遺傳疾病患者創(chuàng)造一個更好的未來?！?/span>
參考資料：
[1] PepGen Announces Closing of $112.5 Million Crossover Financing to Advance Transformative Therapies for Neuromuscular Diseases. Retrieved August 5, 2021, from https://pepgen.com/pepgen-announces-closing-of-112-5-million-crossover-financing-to-advance-transformative-therapies-for-neuromuscular-diseases/
