細胞藥物研發(fā)公司睿健醫(yī)藥近億元A輪融資落地，帕金森研發(fā)管線申報IND在即

國產(chǎn)細胞藥物研制工作又因一筆近億元級融資落地而提速。

8月11日，成立整整4年的武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）宣布完成近億元A輪融資。據(jù)悉，本輪融資由達晨財智領(lǐng)投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫(yī)藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗工作。在獲得近億元融資加持的同時，睿健醫(yī)藥也遷往總占地規(guī)模4000平方米的研發(fā)生產(chǎn)新址，完成了公司的場地及硬件升級，并將在新建設(shè)完成的“B+A”級中試車間啟動多條新管線的中試生產(chǎn)。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球最早專注研究高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細胞命運調(diào)控機制研究及轉(zhuǎn)化，睿健醫(yī)藥已搭建了以小分子化學誘導為基礎(chǔ)的細胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺，并進行了全方位、系統(tǒng)性的專利布局。

作為本輪融資領(lǐng)投方的達晨財智投資總監(jiān)、星海醫(yī)健子基金執(zhí)行董事劉喜指出，以具有核心專利技術(shù)的細胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺為依托，睿健醫(yī)藥能夠針對特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統(tǒng)疾病持續(xù)開發(fā)具備自主知識產(chǎn)權(quán)、安全性強、有效性高，且產(chǎn)業(yè)化成本可控的通用型（off-the-shelf）細胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應癥領(lǐng)域獲得了系統(tǒng)、扎實的數(shù)據(jù)驗證。

所謂細胞藥物，是繼小分子化學藥物、大分子蛋白藥物之后的第三代藥物，也被稱為“活的藥物”。

誘導多能干細胞藥物的本質(zhì)是將已經(jīng)分化成熟的人體細胞，脫分化還原成類似于胚胎干細胞的誘導多能干細胞（IPSC），并在此基礎(chǔ)通過生物技術(shù)手段或者是化學手段，將其轉(zhuǎn)化為成熟的功能細胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來源的神經(jīng)細胞移植，誘導神經(jīng)細胞藥物不存在倫理問題，避免了細胞異體使用風險，同時也保證了神經(jīng)細胞的充足供給。

目前睿健醫(yī)藥不僅實現(xiàn)了包括人體血液細胞、皮膚細胞、尿液脫落上皮細胞及肝臟細胞向多能干細胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細胞向神經(jīng)細胞，肝臟細胞，以及其他細胞的純化學分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細胞重構(gòu)再利用，填補已損傷與或出現(xiàn)退行的功能細胞。

雖然作用原理清晰，但細胞藥物復雜的藥物形式，令其研發(fā)難度極大。

為此，睿健醫(yī)藥選擇自主開發(fā)了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養(yǎng)基的多功能干細胞產(chǎn)品開發(fā)平臺，以完成誘導多能干細胞的高效轉(zhuǎn)化。憑借AI技術(shù)展開的大量測序，睿健醫(yī)藥可以完成誘導多能干細胞與轉(zhuǎn)化目標細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內(nèi)普遍忽視的關(guān)鍵問題。

而在確定了細胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動性基因后，睿健醫(yī)藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結(jié)合、并誘導細胞轉(zhuǎn)化的小分子藥物。最終，只需要少數(shù)合適的化學小分子與純化學基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可以完成誘導多能干細胞向目標細胞的高效轉(zhuǎn)化。此外，睿健醫(yī)藥也進一步在這一平臺上深入挖掘，利用化學小分子抑制MHC通路的發(fā)育，從而建立了國際首屈一指通用型細胞誘導平臺。

由于細胞轉(zhuǎn)化完全處于基因的自然驅(qū)動，也讓睿健醫(yī)藥產(chǎn)出的細胞藥物轉(zhuǎn)化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導多能干細胞轉(zhuǎn)化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達99.99%，完美復刻了目標細胞的功能與特質(zhì)。

“兩年前第一次與睿健醫(yī)藥交流時，我們就意識到基于AI設(shè)計的細胞藥物開發(fā)平臺，公司技術(shù)水平及應用進度已全面領(lǐng)先于國外對標企業(yè)。該技術(shù)平臺具有極大的延展性，且開發(fā)的產(chǎn)品具有通用化潛力，具備重塑細胞治療領(lǐng)域競爭生態(tài)的能力?！弊鳛轭＝♂t(yī)藥天使輪領(lǐng)投機構(gòu)華方資本的合伙人羅王倩，也在采訪中如此評價公司的細胞藥物開發(fā)平臺。

具備核心專利技術(shù)的細胞藥物開發(fā)平臺，也為睿健醫(yī)藥研發(fā)管線提速提供了可能性。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥注冊于2017年8月，至8月11日整整成立四年。但據(jù)聯(lián)合創(chuàng)始人魏君博士介紹，公司正式開始運營則是始于2018年4月。而正式運營至今的3年間，睿健醫(yī)藥就快速完成了五條研發(fā)管線的布局。其中，適用于脊髓損傷、腦卒中、視神經(jīng)病變的細胞藥物均已完成基礎(chǔ)研究和相關(guān)專利授權(quán)，速度最快的帕金森病在研管線NouvNeu001更有望在2022年年初展開IND申請。

魏君進一步透露稱，此前公司在Pre-A輪募集的數(shù)千萬資金已用于NouvNeu001安全性評價及IND申報。此次A輪融資的近億元資金，則旨在推進NouvNeu001完成臨床一期試驗工作。

從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類試驗動物，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內(nèi)同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。

另外，通過將一定劑量的神經(jīng)元填補到腦部病變區(qū)域，NouvNeu001將有效促進患者運動或其他功能的恢復。如在大鼠帕金森模型上，一次給藥4周后，動物的運動障礙即得到顯著改善，18周后，其帕金森行為學癥狀已經(jīng)恢復了50%以上。

參與了睿健醫(yī)藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，隨著人口老齡化，神經(jīng)退行性疾病如帕金森癥等發(fā)病率快速升高，已經(jīng)成為威脅中國乃至全球人類健康的重大疾病。該類疾病也嚴重地影響病人及家屬的生活質(zhì)量，給社會造成負擔。

“目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病。”孫毅稱，睿健醫(yī)藥建立起的多功能干細胞（IPSC）產(chǎn)品開發(fā)平臺，可以開發(fā)出針對神經(jīng)領(lǐng)域適應癥的各種臨床級細胞治療產(chǎn)品，為神經(jīng)領(lǐng)域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發(fā)路徑，為患者帶來希望。

在此次A輪融資落地的同時，睿健醫(yī)藥新的研發(fā)生產(chǎn)基地也將正式投入使用。

據(jù)悉，新研發(fā)生產(chǎn)基地總占地規(guī)模近4000平方米，能夠為公司各條在研管線提供中試產(chǎn)品的生產(chǎn)，加快管線研發(fā)速度。另外，在生產(chǎn)單位全線落地后，新的生產(chǎn)基地即能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。

“近20年間，各種針對腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產(chǎn)生神經(jīng)疾病卻鮮有藥企問津。睿健希望憑借自己掌握的技術(shù)，開發(fā)出針對神經(jīng)領(lǐng)域適應癥的普惠臨床級細胞治療產(chǎn)品，為深受神經(jīng)類疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音?！蔽壕硎?。