8月9日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，再鼎醫(yī)藥1.75億美元引進的efgartigimod注射液，已啟動一項在原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者中進行的3期、多中心、開放性、長期研究。這是一款靶向FcRn的潛在“first-in-class”療法，已于2021年1月在美國提交上市申請用于治療全身型重癥肌無力。
Efgartigimod是argenx公司開發(fā)的一款靶向FcRn的在研抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環(huán)。FcRn在全身中都有廣泛表達，在阻止IgG抗體的降解過程中起著核心作用。Efgartigimod可與FcRn結(jié)合，通過阻斷FcRn可降低IgG抗體表達水平，進而治療多種已知由致病IgG抗體驅(qū)動導(dǎo)致的自身免疫性疾病。2021年1月，再鼎醫(yī)藥發(fā)布新聞稿稱，將以總計1.75億美元的合作付款獲得argenx公司在研新藥efgartigimod在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。此次在中國啟動的是一項在ITP成人患者中評價 efgartigimod（ARGX-113）PH20 皮下給藥的安全性和有效性的3期、多中心、開放性、長期研究。研究主要終點指標(biāo)為安全性指標(biāo)，包括：1）不良事件（AE）、特別關(guān)注的不良事件（AESI）和嚴(yán)重不良事件（SAE）的發(fā)生率、頻率和嚴(yán)重程度；2）生命體征、心電圖（ECG）和實驗室安全性評價。這項研究的主要研究者（PI）為中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院主任醫(yī)師楊仁池教授，計劃在中國境內(nèi)入組24人，在國際范圍入組156人。免疫性血小板減少癥是一種罕見的、嚴(yán)重的自身免疫性疾病。在ITP患者中，免疫系統(tǒng)會攻擊并破壞人體自身的血小板，它們在血液凝固和傷口愈合中起著積極的作用。ITP常見的癥狀包括過度淤青、出血和疲勞?；加新訧TP的人要面臨嚴(yán)重出血事件的風(fēng)險增加，可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥甚至死亡。對于這類患者而言，雖然沒有治愈方法，但血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）通常被用來有效地管理疾病。然而，諸如每周皮下給藥，潛在的肝臟毒性和食物限制等因素，可能會成為TPO-RA有效治療的重要障礙。希望efgartigimod在中國的臨床研究中進展順利，并早日獲批上市，為更多原發(fā)免疫性血小板減少癥患者帶來新的治療選擇。
