近日，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液（適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）獲得國家藥監(jiān)局的藥物臨床試驗批準(zhǔn)，將正式啟動注冊臨床試驗。這是國內(nèi)第一個獲批進(jìn)入注冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物，也是國內(nèi)第一個全身給藥的罕見病基因療法用藥。信念醫(yī)藥首席執(zhí)行官鄭靜表示，“如果將小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫(yī)藥的前兩次革命，基因治療被視為將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)革命。經(jīng)過多年的技術(shù)積累，基因治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模增長迅速，輝瑞、諾華、強(qiáng)生等大型制藥企業(yè)紛紛布局。依托強(qiáng)大的研發(fā)團(tuán)隊和生物技術(shù)領(lǐng)域核心關(guān)鍵技術(shù)，信念醫(yī)藥是全球基因治療新藥領(lǐng)域，少有的與歐美跨國公司技術(shù)比肩的新創(chuàng)企業(yè)?！?/span>BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子IX基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設(shè)計采用了擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒，運(yùn)用公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進(jìn)行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。BBM-H901注射液具有表達(dá)效果好、產(chǎn)量高、安全性強(qiáng)的特點(diǎn)。BBM-H901注射液的基因治療是國內(nèi)最早開展臨床試驗的AAV基因療法之一，自2019年就開始了研究者發(fā)起的臨床研究。臨床研究數(shù)據(jù)顯示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者體內(nèi)凝血因子水平提高顯著，并長期穩(wěn)定，且在臨床期間未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應(yīng)，患者的年化出血率顯著降低。2021年4月，信念醫(yī)藥正式向國家藥監(jiān)局提交了BBM-H901注射液的臨床試驗申請（IND）。5月14日，藥品審評中心正式受理，8月6日正式批準(zhǔn)BBM-H901注射液進(jìn)入臨床試驗階段。信念醫(yī)藥創(chuàng)辦于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)，公司創(chuàng)始人為著名基因治療行業(yè)領(lǐng)軍人物肖嘯。作為全球基因治療行業(yè)資深專家，肖嘯擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗和深遠(yuǎn)的國際影響力，主持了20余項目國內(nèi)外基因治療研究項目，帶領(lǐng)團(tuán)隊成功研發(fā)了數(shù)十種AAV基因治療藥物及相關(guān)的關(guān)鍵技術(shù)，其研究成果被美國《Discover》雜志評選為年度全球科學(xué)領(lǐng)域100項重大發(fā)現(xiàn)之一。肖嘯也是全球基因治療行業(yè)知名的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者。2016年8月，其創(chuàng)辦的Bamboo Therapeutics公司被輝瑞以6.45億美元收購，藥物目前已進(jìn)入臨床III期；2020年10月，其創(chuàng)辦的Asklepios BioPharmaceutical公司被拜耳以40億美元收購，多個藥物已進(jìn)入臨床階段。信念醫(yī)藥擁有數(shù)項全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在靶向不同組織的AAV新型capsid、高效的轉(zhuǎn)基因表達(dá)盒設(shè)計、先進(jìn)的臨床級載體制造工藝、創(chuàng)新的臨床開發(fā)范式等領(lǐng)域進(jìn)行了全面布局，已成功開發(fā)全球領(lǐng)先的HEK293 500L懸浮培養(yǎng)工藝和全層析的規(guī)模化下游純化工藝，已有多個項目進(jìn)入IND申報和臨床驗證階段。公司研發(fā)管線包含血友病A、血友病B、帕金森癥、老年黃斑變性、粘多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等多種適應(yīng)癥。截至目前，信念醫(yī)藥已經(jīng)獲得經(jīng)緯中國等基金超1.5億美元投資，公司已在美國北卡羅萊納州，中國香港、上海、北京和蘇州設(shè)立了辦公室或研發(fā)、生產(chǎn)中心。
