9月13日，百濟神州宣布，美國FDA已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安（替雷利珠單抗注射液）的新藥上市申請(BLA)，用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌(ESCC)患者。PDUFA目標日期為2022年7月12日。新聞稿顯示，這是百澤安在中國境外的首項藥政申報。此次受理的上市申請由百濟神州和諾華(Novartis)聯(lián)合申報，是基于一項百澤安用于既往經(jīng)治的晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌患者的全球3期臨床試驗RATIONALE302的積極結(jié)果，及百澤安在廣泛臨床試驗中的安全性數(shù)據(jù)。RATIONALE302試驗旨在評估百澤安對比研究者選擇的化療，用于晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療的有效性和安全性。該研究的主要終點——意向性治療(ITT)人群的中位總生存期達8.6個月，降低死亡風險超過30%，且客觀緩解率(ORR)達20.3%。該項試驗結(jié)果已在ASCO2021上公布。食管癌是消化道領域最常見的惡性腫瘤之一。在美國，每年的確診人數(shù)超過18400人。根據(jù)對應的惡變細胞，食管癌可分為兩種亞型：食管鱗狀細胞癌(ESCC)和食管腺癌(EAC)。ESCC占美國食管癌病例的30%，也是世界范圍內(nèi)最常見的食管癌亞型。由于許多患者確診時已處于疾病晚期，ESCC總體的預后較差，治療極具挑戰(zhàn)性。百濟神州腫瘤免疫學首席醫(yī)學官賁勇醫(yī)學博士表示：“百澤安擁有獨特的差異化產(chǎn)品設計，與化療相比，可有效延長多種實體瘤和惡性血液瘤患者的生存期。局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC是一種危害嚴重的惡性腫瘤，患者的五年平均生存率僅為5%。根據(jù)先前在2021年美國臨床腫瘤學會(ASCO2021)年會中公布的有力臨床結(jié)果，對比化療，百澤安顯著改善了這些患者的生存期且安全性更具優(yōu)勢。此次百澤安上市申請獲FDA受理，使得我們離為美國的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者帶去一項全新治療選擇的目標更進了一步。在中國，百澤安已有五項適應癥獲批。我們期待通過與諾華的繼續(xù)合作，讓百澤安惠及更多全球患者?！?/span>百澤安（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化lgG4抗程序性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應癥。中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已在五項適應癥中批準百澤安，包括完全批準百澤安聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)患者和一線晚期非鱗狀NSCLC患者。百澤安另獲附條件批準用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者、PD-L1 高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內(nèi)進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(UC)患者，以及至少經(jīng)過一種全身治療的肝細胞癌(HCC)患者。針對上述三項適應癥的完全批準將取決于正在進行的確證性隨機對照臨床試驗的結(jié)果。此外，NMPA藥品審評中心(CDE)已受理百澤安的四項新適應癥上市申請且正在審評過程中，包括一項用于治療既往接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者、一項用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型(MSI-H)或錯配修復缺陷型(dMMR)實體瘤患者、一項用于治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌(ESCC)患者和一項用于一線治療復發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌(NPC)患者的新適應癥上市申請。注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
【參考資料】
百濟神州宣布百澤安針對食管鱗狀細胞癌的新藥上市申請獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)受理. Retrieved 2021-09-13,
from https://www.prnasia.com/story/332410-1.shtml
