2021年9月21日，諾華（Novartis）宣布收購(gòu)Arctos Medical，以結(jié)合Arctos Medical的專有技術(shù)，開發(fā)基于光遺傳學(xué)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療項(xiàng)目，來(lái)恢復(fù)晚期失明患者的視力。
Arctos Medical基于光遺傳學(xué)的新技術(shù)，旨在治療遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良（IRDs）和其他涉及感光細(xì)胞缺失的疾病，如年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良影響全球200多萬(wàn)人，通常導(dǎo)致完全失明，可由100多個(gè)不同基因的突變引起。年齡相關(guān)性黃斑變性是視力殘疾的主要原因，全球估計(jì)有1.7億人受累，目前尚無(wú)根治療法。現(xiàn)有的基因治療旨在糾正一個(gè)特定的基因，因此只有一小部分患者可以獲益。而光遺傳學(xué)技術(shù)并不局限于一個(gè)特定的基因，因此可以潛在地解決許多形式的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良，無(wú)論潛在的基因突變有幾個(gè)。表達(dá)Arctos Medical專有的、光敏感受體的轉(zhuǎn)基因通過(guò)基因療法被遞送到特定的視網(wǎng)膜細(xì)胞，從而賦予靶標(biāo)細(xì)胞感受光的能力，替代死去的感光細(xì)胞。如果成功，基于這一技術(shù)的治療方法，可以用于治療任何因感光細(xì)胞死亡而導(dǎo)致失明的疾??！
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“光遺傳學(xué)正在成為一種很有前途的治療方法，可能使失明的患者恢復(fù)視力，”諾華生物醫(yī)學(xué)研究所主席Jay Bradner博士表示，“我們確信，光遺傳學(xué)基因療法有望有意義地幫助患者對(duì)抗毀滅性的眼病?！?/span>
參考資料:
[1] Novartis acquires Arctos Medical, expanding optogenetics portfolio to bring gene therapies to patients with severe vision loss. Retrieved September 21, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquires-arctos-medical-expanding-optogenetics-portfolio-bring-gene-therapies-patients-severe-vision-loss
