2021年10月18日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其來源于干細胞的全分化胰島細胞替代療法，在1/2期臨床試驗的首例1型糖尿病患者（T1D）中獲得積極數(shù)據(jù)。在接受單劑治療后第90天時，患者恢復胰島素生產(chǎn)，并且將每天胰島素使用量減少91%。新聞稿指出，這是首次試驗數(shù)據(jù)證實這一細胞療法可顯著恢復T1D患者的胰島細胞功能。
T1D是由于免疫系統(tǒng)破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細胞，導致胰島素產(chǎn)生減少和高血糖。高血糖會導致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時間的推移，會引起并發(fā)癥，如腎病/衰竭、眼疾、心臟病、中風、神經(jīng)損傷，甚至死亡。由于胰島素給藥系統(tǒng)的局限性和復雜性，患者很難達到和維持血糖平衡。在接受胰島素治療的患者中，胰島素用量過高會導致低血糖發(fā)作。VX-880是一種來源于同種異體干細胞的全分化胰島細胞療法，有可能通過恢復胰島細胞功能，包括葡萄糖反應性胰島素的產(chǎn)生，來恢復機體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880通過肝門靜脈輸注給藥，需要與慢性免疫抑制療法聯(lián)用來保護胰島細胞免受免疫排斥。試驗給藥的首例患者約40年前被診斷為T1D，一直依賴外源性胰島素治療。在接受VX-880治療前1年內(nèi)，患者發(fā)生了5次重度、可能危及生命的低血糖發(fā)作。
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試驗結(jié)果顯示，在VX-880治療后第90天，患者空腹C肽為280 pmol/L，反映了基礎胰島素生成的恢復，并在混合餐耐受性試驗（MMTT）刺激后增加至峰值為560 pmol/L，表明VX-880恢復了患者的葡萄糖應答性胰島素生成。同樣在第90天，糖化血紅蛋白（HbA1c）從基線時的8.6%改善至7.2%，每日胰島素用量從VX-880治療前的34個單位/天，減少至第90天訪視時的平均劑量2.9個單位/天，反映了每日外源性胰島素用量減少了91%。試驗具體數(shù)據(jù)如下所示：
“首例接受VX-880治療患者的結(jié)果史無前例。真正引人注目的是，只用目標劑量的一半就獲得了這些效果?！盫ertex細胞和基因療法負責人Bastiano Sanna博士表示，“雖然還處于早期，但這些結(jié)果支持了繼續(xù)推進VX-880的臨床研究，以及未來對封裝的胰島細胞的研究，這些細胞有可能在不需要免疫抑制的情況下使用?！?/span>
