“如果以2015年以來上市的生物科技公司的總市值來衡量，中國在所有國家的排名是第二，僅次于美國。”
孵化、種子和天使投資僅有7.4%，而瑞士、美國、歐盟、英國以及韓國等都超過了30%。
在2021年的年末，當我們看到這么多令我們鼓舞振奮的好消息的時候，有一個問題變得更加的尖銳，更加的突出，也更加的迫切。突破性的創(chuàng)新，原始性的創(chuàng)新從哪里來？中國的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究距離源頭創(chuàng)新到底還有多遠？
在2021年12月21日由E藥經(jīng)理人等承辦，吸引近5萬人次觀看的中國醫(yī)藥企業(yè)家科學家投資家大會（簡稱“啟思會”）上，麥肯錫全球董事合伙人王錦進行了“為有源頭活水來——中國生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究發(fā)展展望”的主題報告。重新檢視中國醫(yī)藥創(chuàng)新的發(fā)展
“當我們站在2021年的年尾，重新檢視中國醫(yī)藥創(chuàng)新的發(fā)展，我們會看到中國醫(yī)藥創(chuàng)新已經(jīng)躋身于全球的醫(yī)藥創(chuàng)新第二梯隊的前列?！?/span>王錦說道。
回顧2016年，彼時麥肯錫報告顯示，中國的醫(yī)藥創(chuàng)新屬于全球的第三梯隊，正朝著向第二梯隊邁進。在2016年，臨床研究是未來五年中國新藥研發(fā)的最大瓶頸之一，對在研創(chuàng)新藥的臨床價值和上市速度影響巨大；審評審批政策也影響顯著；支付環(huán)節(jié)是會影響到未來5年一批即將上市的創(chuàng)新藥能否獲得合理市場回報的一個關(guān)鍵因素。“基礎(chǔ)研究短期內(nèi)不是最主要的制約因素，但對于未來持續(xù)的產(chǎn)出原始創(chuàng)新至關(guān)重要”。5年過去了，如果以研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量和首發(fā)上市的新藥數(shù)量為指標衡量，王錦看到，“中國醫(yī)藥創(chuàng)新已經(jīng)躋身于全球的醫(yī)藥創(chuàng)新第二梯隊的前列?！?/span>在研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量上，中國在2021年研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量對于全球的貢獻比重從已經(jīng)達到了13.9%，而這個比例在2016年只有4%；在首發(fā)上市的新藥數(shù)量上，中國2021年的貢獻比重達到了6%，僅次于美國和日本，比2016年的2.5%，有一個很大的提升。“同時我們也看到2021年也是中國生物醫(yī)藥不斷的加大加快向全球拓展步伐的一年。”2021年中國向海外out-license的交易項目達到了27個之多；如果以2015年以來上市的生物科技公司的總市值來衡量，中國在所有國家的排名是第二，僅次于美國；在2020年以來，“全球Top20 Biotech IPOs”中國公司占據(jù)了13個席位；在2021年，也至少有4家中國生物科技公司自建起海外市場商業(yè)化隊伍。在2021年的中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，基礎(chǔ)研究已經(jīng)上升到了核心地位。王錦提出，“在2021年的年末，當我們看到這么多令我們鼓舞振奮的好消息的時候，有一個問題變得更加的尖銳，更加的突出，也更加的迫切。突破性的創(chuàng)新，原始性的創(chuàng)新從哪里來？中國的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究距離源頭創(chuàng)新到底還有多遠？”麥肯錫評估中國生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究的現(xiàn)狀主要從兩個方面，一個是輸入，包括創(chuàng)新的主體，也包括資金的投入；第二個是輸出，包括論文發(fā)表，專利的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化，“不僅要看量，也要看質(zhì)”。
在輸入端創(chuàng)新主體方面，2021年Nature Index排名全球前100生命科學研究機構(gòu)的數(shù)量，中國有8家機構(gòu)已經(jīng)躋身于前100名生物科學研究機構(gòu)之列，與2016年相比增加了4個席位。當然中國8家機構(gòu)與美國占據(jù)51所全球頂尖的生命科學研究機構(gòu)來比，在絕對體量上還是比較有限，仍有很大的提升空間。在資金投入方面，盡管中國的研發(fā)投入總量近年來都是穩(wěn)居世界第二。但“當對研發(fā)資金在不同階段的用途進行分解之后，我們會關(guān)注到，中國在基礎(chǔ)研究階段的是有一個結(jié)構(gòu)性的薄弱?！?/strong>中國在基礎(chǔ)研究占到的研發(fā)資金比重只有6%，遠低于日本、韓國、美國、英國、瑞士等平均15%的比例。如果分析過去5年生物醫(yī)藥領(lǐng)域風險投資交易筆數(shù)占比，中國早期VC投資占比超過50%，特點十分突出，但孵化、種子和天使投資僅有7.4%，而瑞士、美國、歐盟、英國以及韓國等都超過了30%。“這樣的投資占比其實本身是和基礎(chǔ)研究的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化，包括一些概念性的項目孵化密切相關(guān)。所以也反映出來雖然中國整體的研發(fā)資金持續(xù)投入，但對于基礎(chǔ)研究成果的孵化支持還是不足?！蓖蹂\分析。在輸出端論文發(fā)表層面，“大家會看到一個非常令人鼓舞的軌跡”，2015年到2020年全球領(lǐng)先國家生物醫(yī)學論文總發(fā)表數(shù)，中國以209萬篇的數(shù)量占全球總數(shù)量的29%，僅次于美國44%。但在頂級期刊發(fā)表論文的占比上，即發(fā)表在《自然》、《科學》以及《細胞》三個期刊上的論文，中國占比僅有11%，“說明我們的論文發(fā)表雖然數(shù)量大、增長快，但是優(yōu)質(zhì)的前沿研究仍然比較稀缺?！蓖蹂\指出。在專利層面，也能看到中國高速攀升的曲線。在2015年到2020年全球領(lǐng)先國家和地區(qū)生物醫(yī)藥領(lǐng)域PCT專利發(fā)表數(shù)量上，中國以每年29%的速度高速增長，2020年在全球占比達到了13%。但另一方面，在專利轉(zhuǎn)化率方面，中國專利調(diào)查報告顯示，高校、科研單位的有效發(fā)明的專利轉(zhuǎn)化率為15%～30%，但美國的頂尖高校展現(xiàn)出了約40%的轉(zhuǎn)化率。可以看出，中國的專利數(shù)量穩(wěn)步增加，但實際應用轉(zhuǎn)化有待提升。“推動中國生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究已成為醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)建設的當務之急。”王錦說，中國的基礎(chǔ)研究距離源頭創(chuàng)新可以取決于三大因素：以人才培養(yǎng)人才積累為核心，一方面去優(yōu)化加強資源注入，一方面不斷改進機制支撐。王錦勾畫了未來5～10年中國生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究可能走向的三個情景，她用枯泉、間歇泉以及涌泉來比喻。“第一個可能情境是我們最不想看到的一個悲觀的情境叫做枯泉。”在枯泉的情景之下，中國的前沿學科人才存在著比較顯著的短板。雖然政府基金會持續(xù)的投入，風險偏好比較保守，而私人資本基本缺位，創(chuàng)新主體之內(nèi)人才培養(yǎng)體系不健全，中短期的評價導向站在上風，創(chuàng)新主體之間各自為營，學術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界之間基本上沒有有效的人員以及知識產(chǎn)權(quán)的流動，這是一個非常悲觀的情景。“第二個可能情景我們叫它間歇泉?！?/span>也就是在未來的5~10年，中國的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究可以在個別領(lǐng)域取得一定的成果和突破，但是仍不能給中國的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提供源源不斷的創(chuàng)新動力。在這樣的一個情境當中，人才儲備比較完整，但缺少世界頂尖級的科學家；政府基金與私人基金位居世界前列，但仍比較關(guān)注中短期回報；創(chuàng)新主體對開拓性的研究不足，各主體之間壁壘仍在，學術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界之間人員流動、知識產(chǎn)權(quán)都還是以單向流動為主。“我們最興奮，也是最期待的一個情景是涌泉?！?/span>今后的5年我們會看到來自于中國原創(chuàng)性的、引領(lǐng)性的科研攻關(guān)，在部分的前沿領(lǐng)域可以獲得突破，在未來更長期10~20年，技術(shù)研究可以為中國和全球的創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)提供源源不斷的發(fā)展動力和活力。同時，跨學科人才匯聚，世界級頂尖科學家在中國出現(xiàn)；政府基金和私人基金本身投入位居世界前列，投資以激發(fā)開拓性的研究為導向；創(chuàng)新主體內(nèi)也形成了培養(yǎng)人才自由探索的微觀的小環(huán)境，創(chuàng)新主體之間構(gòu)建兼容并包、開放合作的一個大體系，學術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界營造一個雙向流動、正向反饋的生態(tài)環(huán)境。因此，王錦呼吁，可以在四個方面來推動“涌泉”的實現(xiàn)。“第一個是基礎(chǔ)研究的成果轉(zhuǎn)換要向更上游銜接，實時的跟蹤學術(shù)界的發(fā)現(xiàn)和發(fā)明，及早的開展學術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界之間的緊密合作?！?/span>譬如，鼓勵和支持行業(yè)組織建立第三方交易平臺，通過健全靈活的知識產(chǎn)權(quán)交易和市場化機制對科研人員的技術(shù)轉(zhuǎn)移和成果產(chǎn)業(yè)化提供服務；同時改革評價體系，可考慮將轉(zhuǎn)化機制和轉(zhuǎn)化成果納入部分類別高校和科研機構(gòu)的考核標準，通過自上而下的驅(qū)動和激勵，提升創(chuàng)新主體的轉(zhuǎn)化意愿，并提高科研成果的使用效率。“第二個是研發(fā)經(jīng)費的階段分配方面，適當?shù)脑黾釉缙诘难芯客度?，要開始去資助新機制、新靶點的有效探索，真正平衡一個差異化改良和突破性創(chuàng)新的研究方向。”譬如，美國已經(jīng)設立了保障政府醫(yī)學健康研發(fā)投入科學使用和分配的國立衛(wèi)生研究院(NIH)，統(tǒng)轄管理約87%的政府資金分配。通過競爭性項目制科研經(jīng)費和建立多級制衡的評估機制，保障資源以公平合理的方式分配給最合適的承接主體。據(jù)統(tǒng)計，2010～2016年間共有210種新藥獲美國FDA批準，所有新藥的研發(fā)活動均曾獲得NIH的資助，其中，超過90%的資助用于藥物作用的生物學靶點相關(guān)的基礎(chǔ)研究，而非藥物本身。“第三點是要搭建完善的人才梯隊，一方面要持續(xù)的培育研發(fā)人才，另外一方面也要為創(chuàng)新生態(tài)去輸送跨領(lǐng)域的復合人才，如科學企業(yè)家，技術(shù)經(jīng)理人等?！?/span>如NIH在1964年推出了醫(yī)學科學家培養(yǎng)項目MSTP(Medical Scientist Training Program)專項基金。目前，MSTP覆蓋范圍已達全美約50%開設MD-PhD雙博士項目的學校，累計資助人數(shù)超過1萬人。MD-PhD雙博士畢業(yè)生的研究工作中，約60%與轉(zhuǎn)化研究相關(guān)、50%與基礎(chǔ)研究相關(guān)，為美國的醫(yī)藥創(chuàng)新提供了持續(xù)的核心驅(qū)動力。“最后一個方向需要強調(diào)的是，各界合作打造、提升創(chuàng)新生態(tài)，積極參與政府倡導的優(yōu)化技術(shù)研究管理模式和體制機制相關(guān)的舉措，真正能夠促進專業(yè)化耐心資本成長?！?/span>
文章來源：E藥經(jīng)理人
