在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，科學突破永遠是進步的源動力。正是那一個個或顛覆傳統(tǒng)，或刷新認知的科學發(fā)現(xiàn)，讓醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)找到了前進的新方向，更好地設(shè)計與開發(fā)創(chuàng)新療法，造福病患。日前，業(yè)內(nèi)知名媒體BioSpace總結(jié)了生物醫(yī)藥領(lǐng)域年度最受矚目的十大研究，我們也將在這篇文章里為讀者朋友們做分享。
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今年10月，Vertex Pharmaceuticals在1型糖尿病的治療上取得突破。在一項1/2期臨床試驗中，1型糖尿病患者接受了其來源于干細胞的全分化胰島細胞替代療法。在接受單劑治療后第90天時，患者恢復胰島素生產(chǎn)，并且將每天胰島素使用量減少91%。新聞稿指出，這是首次通過試驗證實，這一細胞療法可顯著恢復1型糖尿病患者的胰島細胞功能。
阿爾茨海默病的一大病理特征在于β-淀粉樣蛋白的斑塊沉積。過去曾有不少針對這一斑塊的在研療法，但大多未能改善患者的記憶力和認知能力。因此不少研究人員們也逐漸開始意識到，這些斑塊沉積可能并不是發(fā)病的全部。而來自Salk研究所的科學家們在《自然》子刊Nature Immunology上發(fā)表論文，對一類淀粉樣蛋白斑塊的“毒性”提出了新的觀點。他們發(fā)現(xiàn)，這類蛋白斑塊的產(chǎn)生，作用是保護腦細胞，因此清除蛋白斑塊的療法有可能帶來弊大于利的后果。
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一支科研團隊找到了五條基因，它們看似決定了患者是否會罹患路易體癡呆癥（Lewy body dementia）。這一研究發(fā)表于《自然》子刊Nature Genetics上。研究人員們指出，他們的發(fā)現(xiàn)表明路易體癡呆癥可能由一系列問題所導致，而這個發(fā)現(xiàn)可能與帕金森病和阿爾茨海默病有關(guān)聯(lián)。通過更好地理解這些疾病，我們有望開發(fā)出更好的療法。人們早已確認了肥胖的種種風險，包括增加癌癥、糖尿、心血管疾病、以及感染的風險。但為什么肥胖會和那么多炎癥情況有關(guān)呢？科學家們發(fā)現(xiàn)在小鼠中，一類細胞能在脂肪組織中誘發(fā)炎癥的發(fā)生。小鼠會在白色脂肪組織里以甘油三酯的形式，儲存過量的卡路里。而一旦出現(xiàn)肥胖，這些白色脂肪組織就會過載，導致脂肪細胞死亡，并激活免疫細胞。新冠后遺癥會帶來許多意想不到的癥狀，其中之一便是大腦昏昏沉沉，無法正常思考。從醫(yī)學術(shù)語上講，這是腦病的一種，令人喪失短期記憶，出現(xiàn)頭疼和混亂。當病情嚴重時，還可能出現(xiàn)精神問題。在Cancer Cell期刊上，研究人員們指出這是因為患者由于持續(xù)炎癥，在腦脊液中充斥著太多的細胞因子，這能夠解釋他們的癥狀。
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逆轉(zhuǎn)漸凍人癥神經(jīng)元損傷的新分子來自西北大學的研究人員們找到了一種有望治療漸凍人癥的分子，它可以逆轉(zhuǎn)疾病相關(guān)運動神經(jīng)元的持續(xù)退行性病變。漸凍人癥的一大特點就是這種進行性的神經(jīng)退行性病變，它會影響腦部和脊髓的神經(jīng)細胞，最終讓這些細胞死亡，從而影響大腦對肌肉的控制。研究指出，這種叫做NU-9的在研分子能夠在細胞系中減少蛋白的錯誤折疊，且能穿透血腦屏障。一項研究發(fā)現(xiàn)星形膠質(zhì)細胞在大腦受損后，起到了保護周圍腦組織的作用。這些細胞參與了一種叫做“反應(yīng)性星形膠質(zhì)細胞增生“（reactive astrogliosis）的防御機制，能幫助控制炎癥和組織損傷。這些細胞還能確保在受損位置附近的神經(jīng)細胞能夠生存，從而維持神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的功能。在電影《侏羅紀公園》里，科學家們從琥珀中分離出了恐龍的DNA，最終克隆出了恐龍。而來自明尼蘇達大學的一項研究則在做類似的工作。當然，他們的工作不是為了讓恐龍復活——在傳統(tǒng)醫(yī)學中，琥珀曾被用來鎮(zhèn)痛和消炎，而一些研究指出這是因為琥珀里的一些分子可能有抗菌效果。從琥珀樣本中，科學家們分離出了不少化合物，它們具有殺死革蘭氏陽性菌的能力。
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一項來自意大利的研究分析了壽命超過105歲和110歲的超級壽星。通過比較這些老人和普通人的遺傳密碼，研究人員們發(fā)現(xiàn)長壽人群里，在COA1和STK17A兩條基因之間，有五個常見的基因變異。后續(xù)分析則發(fā)現(xiàn)這些變異可能影響COA1、STK17A、以及另一條基因BLVRA的表達。這也給科學家們指明了研究長壽基因的方向。很長時間里，人們都管DNA里非編碼的區(qū)域叫做垃圾DNA。然后最近，越來越多的研究表明這些垃圾DNA有著重要功能，尤其是對其它基因進行調(diào)控。一項研究發(fā)現(xiàn)一個叫做VNTR2-1的DNA區(qū)域能驅(qū)動端粒酶的基因活性，且能在一些類型的細胞里預防衰老。通常來講，人活得越久，端粒就會越短。但在一些生殖細胞或是癌細胞里，活躍的端粒酶可以恢復端粒的長度，讓這些細胞獲得某種意義上的永生。正如BioSpace這篇文章指出的那樣，每天都有成百上千篇論文出爐。在發(fā)表的那一刻，人們可能并不知道它們的意義。但回過頭看，會發(fā)現(xiàn)重要科學的奠基，正是來自這些起初不起眼的論文。我們也期望更多科學發(fā)現(xiàn)能轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新療法，造福全球病患！
參考資料：
[1] The 10 Most Compelling Research Stories of 2021, Retrieved December 29, 2021, from https://www.biospace.com/article/most-exciting-life-science-research-of-2021/
文章來源：藥明康德
