近日，ONL Therapeutics公司宣布完成第二輪B輪融資，總計B輪融資額為4690萬美元。本輪融資獲得的資金將用于推進公司先導候選藥物ONL1204的兩項1b期臨床試驗，將分別在與年齡相關性黃斑變性（AMD）相關的地圖樣萎縮（GA）、和開角型青光眼（OAG）患者中，評估該藥的安全性、藥代動力學和初步療效。此外，這筆資金還將用于支持其它眼科疾病患者的1期臨床試驗，并提交開展未來2期臨床試驗的監(jiān)管申請。
ONL旨在通過一種保護關鍵視網膜細胞免受Fas介導細胞死亡的突破性技術，治療廣泛的致盲疾病。Fas介導的信號傳導被認為是人體激活細胞死亡的基礎機制之一，在調節(jié)免疫信號和相關炎癥中也發(fā)揮重要作用。Fas介導的細胞死亡和免疫信號轉導與許多疾病的發(fā)生和發(fā)展有關。許多研究已經證明Fas在一系列視網膜疾病中扮演重要角色，包括視網膜脫落、干性和濕性AMD、葡萄膜炎、糖尿病視網膜病變、青光眼和視神經病變。Fas介導的免疫信號通路可以誘導網膜細胞死亡，這是導致視力喪失的根本原因和失明的主要原因。
▲Fas介導的細胞死亡和免疫信號轉導與許多疾病的發(fā)生和發(fā)展有關（圖片來源：ONL公司官網）
ONL公司主要在研產品ONL1204是一款潛在“first-in-class”小分子Fas抑制劑，可有效抑制Fas受體，從而阻斷Fas通路的激活和相關免疫信號，保護關鍵的視網膜細胞（包括感光細胞）。此前，ONL1204已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。ONL聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學官David Zacks博士表示：“我們致力于通過Fas抑制劑，為青光眼和GA等視網膜疾病患者提供一種新型治療方法。我們正朝著臨床開發(fā)方向邁出重要一步，最終目標是將新型神經保護療法推向市場。”
