3月1日，無(wú)錫科金生物科技有限公司（下稱“科金生物”）宣布，該公司已于近日完成近億元人民幣天使輪融資，由冪方資本領(lǐng)投，金浦健康基金以及無(wú)錫金程映月天使基金跟投。本輪融資主要用于推進(jìn)其首個(gè)罕見(jiàn)病在研管線——丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）在中國(guó)以及歐洲的兩個(gè)IND申報(bào)。科金生物成立于2022年1月，專注于用基因編輯技術(shù)與細(xì)胞療法治療罕見(jiàn)病，以及開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)抗癌新藥。公開(kāi)信息顯示，該公司是由一群緊密聯(lián)系的細(xì)胞與基因治療專家、病毒學(xué)家、腫瘤學(xué)家、血液學(xué)家和生物制藥行業(yè)的資深人士共同創(chuàng)立，核心管理團(tuán)隊(duì)在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域深耕30年以上，有豐富的CMC、臨床等經(jīng)驗(yàn)。科金生物創(chuàng)始人及CEO為王海峰博士，聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官為Jose Carlos Segovia教授。同時(shí)該公司還聘請(qǐng)斯坦福大學(xué)Matthew Porteus教授作為科學(xué)顧問(wèn)。公開(kāi)信息顯示，科金生物擁有精準(zhǔn)治療基因編輯技術(shù)平臺(tái)CRISPR 2.0，結(jié)合新型腺相關(guān)病毒載體（AAV）遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達(dá)70%。該技術(shù)可實(shí)現(xiàn)小片段乃至完整基因精準(zhǔn)高效插入整合到基因組，同時(shí)采用ex vivo的細(xì)胞編輯手段，可巧妙規(guī)避CRISPR脫靶風(fēng)險(xiǎn)以及AAV進(jìn)入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)悉，該項(xiàng)技術(shù)是CRISPR基因編輯領(lǐng)域的重大突破，科金生物已掌握符合工業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)CMC流程，目前幾個(gè)項(xiàng)目同時(shí)在中國(guó)及歐洲穩(wěn)步推進(jìn)中。
科金生物表示，其擁有豐富的管線，采用全球同步開(kāi)發(fā)策略，產(chǎn)品覆蓋臨床前到臨床1期各階段。目前，該公司正致力于丙酮酸激酶缺乏癥等血液罕見(jiàn)病細(xì)胞治療新藥研發(fā)。其中，PKD管線預(yù)期在2023年中完成中國(guó)及歐洲IND申報(bào)。丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）是一種罕見(jiàn)的遺傳性貧血病，主要是由于PK基因突變，加速了紅細(xì)胞的破壞所產(chǎn)生。該病的癥狀伴有輕度到危及生命的不同程度貧血。丙酮酸激酶缺乏會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，包括膽結(jié)石、肺動(dòng)脈高壓、骨髓外造血、骨質(zhì)疏松癥等，進(jìn)而影響多個(gè)器官，且無(wú)論貧血程度或輸血負(fù)擔(dān)如何，這些并發(fā)癥都可能發(fā)生。目前該病尚無(wú)特效的治療方法，主要是通過(guò)輸血、脾切除，干細(xì)胞移植以及藥物治療等，臨床上急需更好的治療方法。科金生物創(chuàng)始人兼CEO王海峰博士表示：“之所以創(chuàng)業(yè)，是因?yàn)榕笥训暮⒆踊加斜峒っ溉狈ΠY這種罕見(jiàn)病。經(jīng)歷了幾年全球找藥的艱苦歷程，Segovia教授所創(chuàng)的CRISPR 2.0技術(shù)給了我們曙光，在我們的誠(chéng)摯邀請(qǐng)下，Segovia教授決定跟我們一起創(chuàng)業(yè)。也是由于我們的熱情，在全世界打動(dòng)了一群出色的朋友加入我們，共同推進(jìn)PKD的全球臨床開(kāi)發(fā)。我們擁有的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)CRISPR 2.0技術(shù)平臺(tái)有出色的編輯效率和安全性，并有非常廣泛的應(yīng)用范圍，目前已有7個(gè)處于臨床前以及臨床1期的罕見(jiàn)病管線。我們非常感謝投資人的認(rèn)可。愿我們的技術(shù)能盡快給更多的罕見(jiàn)病人帶來(lái)治愈福音?！?/span>冪方資本合伙人李善兵博士表示：“近年來(lái)罕見(jiàn)病及腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等常見(jiàn)病的細(xì)胞基因治療取得了非常多的進(jìn)展，不少罕見(jiàn)病治療藥物陸續(xù)上市或進(jìn)入到臨床后期開(kāi)發(fā)階段，為以往無(wú)藥可用的患者提供了一線生機(jī)，部分藥物進(jìn)入醫(yī)保后更大大提高了患者用藥的可及性?？平鹕镒鳛橐患覍Ｗ⒂诨蚓庉嬇c細(xì)胞基因療法技術(shù)開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新型公司，致力于罕見(jiàn)病及抗癌新藥的研發(fā)和生產(chǎn)，具有廣闊的發(fā)展空間?？平鹕锝M建了一支在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域極具經(jīng)驗(yàn)的跨國(guó)研發(fā)和運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，建立了豐富的研發(fā)管線并實(shí)現(xiàn)全球同步開(kāi)發(fā)運(yùn)營(yíng)。冪方資本相信科金生物的研發(fā)能力，也非常看好此領(lǐng)域的市場(chǎng)前景。相信基于公司高效的研發(fā)運(yùn)營(yíng)能力，項(xiàng)目能在較短時(shí)間內(nèi)完成在中國(guó)及歐洲的IND申報(bào)，給更多患者帶去用藥可及性更高的治療藥物。”
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