今日（4月6日），中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，信達生物從Incyte公司引進的FGFR1/2/3抑制劑佩米替尼片（pemigatinib片）已獲批上市。公開資料顯示，該藥本次獲批的適應癥為特定的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者。此前，該藥已在中國臺灣地區(qū)和中國香港地區(qū)獲批治療膽管癌。
成纖維細胞生長因子受體（FGFR）的基因變異存在于多種類型的人類腫瘤中，主要通過FGFR基因擴增、突變、染色體易位以及配體依賴性活化引起的FGFR信號異常。FGFR信號通過促進腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成來促進惡性腫瘤的發(fā)展。Pemigatinib是Incyte公司開發(fā)的一種針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服小分子抑制劑，可通過阻斷腫瘤細胞中FGFR介導的信號通路來阻止癌細胞生長和擴散。2018年12月，信達生物與Incyte公司達成合作，獲得pemigatinib在中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。目前，pemigatinib已在美國、歐洲和日本獲批治療膽管癌患者。在中國，pemigatinib先后于2021年6月、2022年1月分別在中國臺灣地區(qū)和中國香港地區(qū)獲批治療膽管癌患者。在中國大陸，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）于2021年7月受理了pemigatinib的上市申請，并將其納入優(yōu)先審評，用于治療既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者。
在2021年9月舉行的歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）年會上，信達生物公布了pemigatinib在中國晚期膽管癌人群的2期研究結(jié)果。這是一項開放、單臂、多中心的2期研究，旨在評價pemigatinib在既往接受過至少一種系統(tǒng)性治療失敗、FGFR2基因融合或重排陽性的中國晚期膽管癌患者中的療效和安全性。該研究也是pemigatinib海外研究FIGHT-202的中國境內(nèi)橋接試驗。臨床試驗主要終點為研究第二部分納入的31例受試者達到獨立影像評估委員會（IRRC）依據(jù)RECIST v1.1標準評估的客觀緩解率（ORR）。研究數(shù)據(jù)顯示，在研究第二部分30例療效可評價人群中，15例患者達到IRRC確認的疾病緩解，主要終點指標ORR達到50%。中位隨訪5.13個月時，12例患者仍處于病情緩解中，中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達到。至數(shù)據(jù)截止日期，無進展生存期（PFS）數(shù)據(jù)尚未成熟，僅有6例發(fā)生PFS事件，疾病控制率（DCR）為100%。此外，pemigatinib也表現(xiàn)出了良好的安全性。膽管癌是一種起源于膽管上皮細胞的惡性腫瘤，按所發(fā)生的部位可分為肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌兩大類。公開資料顯示，手術(shù)是唯一具有治愈膽管癌潛力的治療方式，但是大部分膽管癌患者在初診時即為不可切除性腫瘤或存在轉(zhuǎn)移，失去了手術(shù)根治的機會。對于不可切除、存在轉(zhuǎn)移的或手術(shù)后復發(fā)的膽管癌患者，急需新的治療選擇。希望pemigatinib可以早日來到患者身邊，讓膽管癌患者擁有新的診療方案和選擇。
參考資料：
[1]2022年 4月6日藥品批準證明文件待領(lǐng)取信息發(fā)布. Retrieved Apr 6，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220406084341107.html[2]信達生物在2021年ESMO線上年會公布 Pemigatinib在中國晚期膽管癌人群的2期研究結(jié)果. Retrieved Sep 17，2021, from http://cn.innoventbio.com/#/news/293
[3]信達生物宣布國家藥品監(jiān)督管理局受理FGFR1/2/3抑制劑（pemigatinib片）用于既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者治療的新適應癥上市申請. Retrieved July 9，2021, from http://cn.innoventbio.com/#/news/278
