今日，賽諾菲（Sanofi）公司宣布，美國FDA授予該公司與Sobi合作開發(fā)的efanesoctocog alfa（BIVV001）突破性療法認定，用于治療血友病A患者。新聞稿指出，這是首個獲得突破性療法認定的凝血因子VIII（FVIII）療法。Efanesoctocog alfa是一款長效血友病A療法，目標是通過每周一次預防性治療，在一周的大部分時間中維持接近正常的FVIII活性。血友病A是由于編碼FVIII的基因出現(xiàn)突變，導致FVIII缺失的遺傳性疾病。目前常見的血友病A治療方法是定期輸注FVIII，然而通?；颊咝枰恐芙邮?-4次FVIII輸注，為他們的生活帶來極大的不便。天然FVIII在血液中的半衰期只有12個小時左右，因為在血液中，它與血管性血友病因子（von Willebrand factor ，VWF）結合形成復合體。VWF與FVIII的結合雖然提高了FVIII在血液中的穩(wěn)定性，但是VWF本身被降解的速度也為FVIII在血液中的滯留時間設置了一個上限，因為當VWF被降解時，與它結合的FVIII也同時被降解。BIVV001的設計將FVIII與一個VWF片段連接起來，形成的復合體不會與血液中的天然VWF相結合，從而突破VWF設定的半衰期上限。它旨在讓血友病A患者在接受一次注射之后，能夠在一周的大部分時間里獲得接近正常的FVIII因子活性水平。
▲BIVV001結構示意圖（圖片來源：參考資料[2]）
這一突破性療法認定的授予是基于關鍵性3期臨床試驗XTEND-1的積極結果。試驗結果顯示，每周一次efanesoctocog alfa預防性治療，顯著降低嚴重血友病A患者中的年出血率。同時，與此前接受的FVIII預防性治療相比，efanesoctocog alfa在預防出血方面表現(xiàn)出優(yōu)效性。賽諾菲研發(fā)全球負責人John Reed博士表示：“突破性療法認定凸顯了efanesoctocog alfa變革血友病A治療的潛力，它能夠在更長時間里提供更高的保護。我們期待與監(jiān)管機構在申請遞交和審評這一創(chuàng)新療法的過程中繼續(xù)合作。”
參考資料：
[1] Press Release: FDA grants efanesoctocog alfa Breakthrough Therapy designation for hemophilia A. Retrieved June 1, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/01/2453803/0/en/Press-Release-FDA-grants-efanesoctocog-alfa-Breakthrough-Therapy-designation-for-hemophilia-A.html
[2] Konkle et al., (2020). BIVV001 Fusion Protein as Factor VIII Replacement Therapy for Hemophilia A. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2002699
文章來源：藥明康德
