以下文章來源于：藥明康德
日前，Gamida Cell公司宣布美國FDA已受理了該公司旗下產(chǎn)品omidubicel的生物制品許可（BLA）申請，用于治療需要同種異體造血干細胞移植的血癌患者。Omidubicel是一款具有“first-in-class”潛力的在研干細胞療法，適用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者。新聞稿指出，它是第一個獲得美國FDA突破性療法認定的骨髓移植治療產(chǎn)品，并且在美國和歐盟都獲得了孤兒藥資格認定。
針對本項BLA申請，美國FDA授予了優(yōu)先審評資格，并將處方藥用戶付費法案（PDUFA）的目標審評日期定為2023年1月30日。美國FDA對那些在疾病的治療、診斷或預防的安全性或有效性方面表現(xiàn)出重大改進的產(chǎn)品申請給予優(yōu)先審評資格。
Gamida Cell公司的首席執(zhí)行官Julian Adams博士在新聞稿中表示：“美國FDA為我們公司的BLA申請授予優(yōu)先審評資格，這標志著我們在為需要異體干細胞移植的患者提供全新干細胞治療選擇的使命中的一個重要里程碑。我們對于那些參加omidubicel的3期臨床試驗的患者所表現(xiàn)出的積極、持久的隨訪結果感到鼓舞，包括治療后一年的積極總生存趨勢。這些結果提供了非常有前景的理論依據(jù)，如果獲得批準，omidubicel可以成為那些亟需異體造血干細胞移植的患者的首選治療方案。我們期待著在整個審評過程中與美國FDA保持合作，以盡快將omidubicel帶給患者?！?/span>
Omidubicel的關鍵性3期研究取得了具有統(tǒng)計學意義的結果，支持了omidubicel的BLA申請，該研究結果發(fā)表在美國血液學會的官方雜志Blood上。該研究的主要臨床終點是使用omidubicel與使用標準臍帶血（UCB）進行異體骨髓移植的血癌患者相比，中性粒細胞植入的中位時間。結果顯示，使用omidubicel的患者中性粒細胞植入的中位時間為12天，而對照組（使用UCB）為22天（p < 0.001）。該試驗的次要終點是血小板植入、感染率、存活天數(shù)和離開醫(yī)院的天數(shù)。上述次要終點均已達到，并具有統(tǒng)計學意義。在3期試驗中，omidubicel治療的耐受性普遍良好。
據(jù)統(tǒng)計，2019年美國約有8000名12歲及以上的血液惡性腫瘤患者接受了異體干細胞移植手術。如果獲批，omidubicel有可能每年在美國治療約2000-2500名患者。
