盤點！2023年FDA批準上市“7大全球首款”創(chuàng)新藥

據(jù)藥智數(shù)據(jù)統(tǒng)計，截至2023年8月18日，F(xiàn)DA已批準31款新分子實體，其中RSV疫苗、T1D細胞療法藥物L(fēng)antidra、血友病以及杜氏肌萎縮癥基因療法、產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物等多款藥物實現(xiàn)重大突破，均成為相應(yīng)治療領(lǐng)域全球首款獲批上市藥物。 

圖1 FDA批準新分子實體

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)

Zuranolone:

首款治療產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物

2023年8月4日，F(xiàn)DA批準Zuranolone上市，該藥物是首個治療成年人產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物，Zuranolone為渤健和Sage Therapeutics的共同開發(fā)的一款GABAA受體調(diào)節(jié)劑。

臨床數(shù)據(jù)顯示，服用該藥后3天便可起效，并可持續(xù)至45天。同安慰劑組相比，產(chǎn)后抑郁癥患者服用50 mg規(guī)格Zuranolone第15天時，抑郁癥狀具有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義的改善。第15天，接受Zuranolone治療的患者HAMD-17總分的最小二乘均值較基線的變化為-15.6，而接受安慰劑治療的患者為-11.6，均值差異為-4分。

產(chǎn)后抑郁癥是一種嚴重的抑郁發(fā)作，通常發(fā)生在分娩后，但也可能在妊娠后期開始，是一種嚴重的并且可能危及生命的疾病。因此Zuranolone的獲批上市，對于孕期的女性都具有重要意義，很可能是其產(chǎn)后走出“鬼門關(guān)”的一味良藥。 

AREXVE:

首款RSV疫苗

2023年5月3日，F(xiàn)DA批準葛蘭素史克的AREXVE上市，是首個呼吸道合胞病毒疫苗，主要用于預(yù)防60歲及以上的人群因呼吸道綜合征病毒引起的下呼吸道疾病。

臨床數(shù)據(jù)顯示，AREXVY疫苗可降低RSV相關(guān)LRTD的發(fā)病風(fēng)險82.6%,降低了嚴重RSV相關(guān)LRTD的發(fā)病風(fēng)險94.1%。

RSV病毒傳染性強，通常發(fā)病于秋冬季節(jié)。據(jù)統(tǒng)計，美國每年大約有6萬-12萬65歲以上人群因呼吸道合胞病毒感染而住院，同時導(dǎo)致6000-12000人因此死亡。

該疫苗在秋季到來之前獲批上市，對于60歲以上人群來說無疑是一種福音。該疫苗是美國FDA批準的首款RSV疫苗，也是全球首個獲得監(jiān)管機構(gòu)批準的RSV疫苗。

Beyfortus：

全球首款針對嬰幼兒以及兒童RSV疫苗

2023年7月17日，阿斯利康/賽諾菲共同研發(fā)的Beyfortus獲批上市。與AREXVE類似，兩者皆為RSV疫苗，但不同點是，Beyfortus是全球首款針對嬰幼兒以及兒童的RSV疫苗。

臨床數(shù)據(jù)顯示，Beyfortus可將早產(chǎn)兒出現(xiàn)MA RSV LRTI的風(fēng)險降低70%，在足月兒或者晚產(chǎn)兒中可將MA RSV LRTI的風(fēng)險降低75%。

新生兒在剛出生至兩周歲前，較容易感染RSV病毒，Beyfortus的獲批，將為無數(shù)家庭以及嬰幼兒平添一道保障，對于家中有懷孕以及有嬰幼兒的家庭具有重要的意義。

Lantidra：

全球首款T1D細胞療法

2023年6月28日，美國生物技術(shù)公司CellTrans開發(fā)的全球首個T1D細胞療法藥物L(fēng)antidra獲批上市，至此全球首款針對糖尿病的細胞療法誕生了。根據(jù)所公布的臨床數(shù)據(jù)，其效果更是不俗。

臨床數(shù)據(jù)顯示，21名患者使用Lantidra后可1年及以上的時間擺脫外源胰島素，11名患者使用Lantidra后可1-5年的時間內(nèi)擺脫外源胰島素，10名患者使用Lantidra后可5年以上的時間擺脫外源胰島素，此外還有5名患者還需繼續(xù)依賴外源胰島素。

當(dāng)前全球糖尿病患者超5億人，我國更是有1.4億人以上的糖尿病群體，其中90%為2型糖尿病患者，所以若能徹底消滅糖尿病，將很大程度上緩解我國醫(yī)療壓力。

藥物研發(fā)的終極目標就是徹底消滅某種疾病，隨著細胞療法進軍T1D領(lǐng)域，或許距離徹底治愈真的不遠了。

Omisirge：

全球首款現(xiàn)貨型細胞療法

2023年4月17日，以色列制藥公司Gamida Cell開發(fā)的Omisirge獲FDA批準上市，成為全球首款現(xiàn)貨型細胞療法藥物。

該藥物為同種異體臍帶血細胞療法，可加速患者體內(nèi)中性粒細胞的恢復(fù),同時降低感染風(fēng)險。該藥物主要用于治療成人和12歲及以上的兒童血液癌患者。

臨床數(shù)據(jù)顯示，在接受Omisirge的患者中，有87%的患者中性粒細胞恢復(fù)，恢復(fù)時間的中位數(shù)為12天。相比之下,在接受臍帶血移植的患者中,有83%的患者中性粒細胞恢復(fù),恢復(fù)時間的中位數(shù)為22天。此外，在移植后100天內(nèi),接受Omisirge治療的患者中39%存在細菌或真菌感染，而接受臍帶血移植組為60%。

Roctavian：

全球首款A(yù)型血友病基因療法藥物

2023年6月29日，F(xiàn)DA批準了BioMarin Pharmaceutical公司的Roctavian上市,該藥物為基于AAV病毒的的基因療法藥物,同時也為首款獲批FDA用于治療成人A型血友病的基因療法藥物。

該藥物的優(yōu)勢為患者只需接受一次治療，即可持續(xù)表達凝血因子VIII，從而不再需要長期接受凝血因子注射。

臨床數(shù)據(jù)顯示，112名患者在接受Roctavian治療之前，基線年化出血率（ABR）為5.4次出血/年，在接受Roctavian治療后，基線ABR為2.6次出血/年（隨訪時間中位數(shù)為3年）,患者的ABR減少了52%。

此外，相比于接受常規(guī)FVIII預(yù)防性治療，接受Roctavian治療可顯著降低自發(fā)性出血和關(guān)節(jié)出血發(fā)生率。接受Roctavian治療時自發(fā)性出血與關(guān)節(jié)出血的平均ABR分別為0.5次/年與0.6次/年，而接受常規(guī)FVIII預(yù)防性治療自發(fā)性出血與關(guān)節(jié)出血的平均ABR分別為2.3次/年與3.1次/年。

最后，ISTH 上公布的3期GENEr8-1研究結(jié)果顯示，與基線相比，研究受試者的治療出血總體減少了82.9%，ROCTAVIAN使FVIII的使用量總體減少了 96.8%。

Elevidys：

全球首款杜氏肌萎縮癥基因療法藥物

2023年6月22日，Sarepta Therapeutics公司的Elevidys（SRP-9001）獲得了FDA加速批準上市，Elevidys為全球首款用于治療4~5歲兒童杜氏肌營養(yǎng)不良癥的基因治療藥物。

在SRP-9001-103的研究中，研究結(jié)果顯示，經(jīng)過52周的治療后，NSAA評分可改善3.8分。

在SRP-9001-101的研究結(jié)果中顯示，經(jīng)過SRP-9001長期治療，四年后SRP-9001治療的參與者NSAA總分的平均差異為7.0分。

此外，根據(jù)SRP-9001-101、102和103的綜合結(jié)果，與對照組相比，NSAA評分在52周時具有統(tǒng)計學(xué)意義。

小   結(jié)

研發(fā)新藥的意義在于更好的治療某種疾病，而上述7款藥物都在各自的領(lǐng)域中取得了重大的突破，期待后續(xù)可以有更多的新藥好藥問世，造福全球患者。

參考資料：

1.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-oral-treatment-for-postpartum-depression-301894037.html

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-respiratory-syncytial-virus-rsv-vaccine-301814984.html

3.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-drug-to-prevent-rsv-in-babies-and-toddlers-301878799.html

4.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-cellular-therapy-to-treat-patients-with-type-1-diabetes-301866374.html

5.https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-cell-therapy-for-patients-with-blood-cancers-to-reduce-risk-of-infection-following-stem-cell-transplantation-301799198.html

6.https://investors.biomarin.com/2023-06-29-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-BioMarins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-rvox-,-the-First-and-Only-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A